2018年10月23日——CavoGene生命科学公司（CavoGene Life Sciences）获得加州大学圣迭戈分校（UC San Diego）授权，为肌萎缩侧索硬化（ALS）和阿尔茨海默病（AD）开发及商业化一种被称为SynCav1的研究性基因疗法。
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这种疗法也可能有益于脑损伤、脊髓损伤和认知衰退疾病患者。
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Caveolin-1（Cav-1）是一种存在于细胞膜的蛋白质，在神经元（神经细胞）中是突触的关键参与者之一。突触是神经细胞之间的连接，使得神经元能够沟通交流。
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SynCav1是一种靶向神经细胞Cav-1表达的基因疗法，使用一种只存在于神经元中的特定 “控制器” 序列，即突触蛋白启动子（synapsin promoter）。
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加州大学研究人员已经表明，SynCav1能够增强初级神经细胞的生存和生长信号，促进轴突和树突的生长。轴突和树突是神经细胞的特殊突出部分，其中树突将信息传递到细胞体内，而轴突则将信息传递出去。
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在一项后续研究中，他们表明SynCav1能够改善老年小鼠的突触和认知行为，提示其具有作为神经退行性疾病疗法的潜力。
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在一种ALS动物模型中，研究人员发现SynCav1能够保持动物的体重，改善其运动功能，并延迟发病一个月。该疗法也延长了动物的生存期，并显示出改善它们学习和记忆的证据。
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这些临床前发现支持SynCav1改善ALS和其他神经退行性疾病患者认知功能和生活质量的潜力。
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“Cav-1是一种神经元细胞膜骨架蛋白，类似于衣橱里的衣架，” 加州大学圣迭戈分校医学院助理兼职教授、SynCav1共同发明人Brian Head博士说道。
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“通过召集突触受体和相关信号组分并将其组织在一起，Cav-1可以增强突触功能和神经可塑性。此外，我们相信这种新型基因疗法还可以联合使用，以增强那些激活突触信号复合物的化合物的疗效，” Head补充道。
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CSSi生命科学公司（CSSi Life Sciences）与CavoGene公司签订了合同，将管理SynCav1的临床前、良好的生产实践以及所有监管和临床开发方面。
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“我们很高兴有机会利用我们的经验和专长来推进这种潜在疾病疗法的商业化开发，” CSSi公司总裁Jim Sergi说道。
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