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2018年7月10日——研究人员可能距离开发出一种ALS潜在免疫疗法又近了一步。该方法由ProMIS神经科学公司(ProMIS Neurosciences)开发,目的是通过去除扰乱细胞质的TDP-43聚合物来减少ALS中的运动神经元毒性。
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ProMIS公司表示,研究人员产生了一种特异性检测错误折叠TDP-43蛋白质的单克隆抗体。现在,研究团队正在测试这些抗体,以识别最有前景的候选药物,开发作为ALS潜在疗法。 # J( N" I4 ~7 A8 m2 Y( u! Y
通过减少细胞质中TDP-43积累来保护ALS中运动神经元的方法越来越多,上述策略只是其中之一。在超过95%的ALS病例中,可以在运动神经元的细胞质中检测到TDP-43聚合物。 ' {. `6 q! c& S7 Q: j9 g& W
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图:潜在免疫疗法旨在通过减少细胞质中积累的TDP-43来保护ALS中的运动神经元 5 S: F: K1 Y% d* ~1 o$ Q# W1 M
与此同时,日本研究人员正在开发一种不同的方法,希望能减少ALS中的运动神经元毒性。滋贺大学医科大学Makoto Urwashitani领导的研究团队开发的策略使用单链抗体,也就是细胞内抗体(intrabodies),靶向聚合物进行摧毁。这种由单个基因编码的细胞内抗体可以被包装在腺相关病毒(AAVs)中,使其能够递送进入大脑和脊髓的运动神经元和胶质细胞。
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