原文标题：发现新的尿液生物标志物以追踪ALS
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美国ALS协会支持的研究发现了一种新的简单测试，可用于监测ALS患者疾病发展并潜在帮助评估ALS临床试验中的在研药物。研究人员发现，一种名为 “p75ECD”、已知在神经损伤后存在于尿液中的蛋白质的水平，会随着ALS的发展而增加，提示p75ECD可以用作反映ALS患者运动神经元变性退化的 “生物标志物”。这项研究由弗林德斯大学Mary-Louise Rogers博士（下图左）和迈阿密大学Michael Benatar教授（下图右）领导，2017年2月23日发表于著名期刊《神经病学（Neurology）》。可参考：研究人员开创可能加快MND药物开发的简单测试
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% m% d# t: p# i3 _6 ]& m+ i0 l p75ECD是什么？ 3 E: E$ e; E) }( O' O- l: Y* x
P75是一种蛋白质，存在于神经元并在胚胎发育期间结合支持神经元生长的因子。出生后，体内的p75水平会减少，除非神经系统遭受某种方式的损伤。P75的一部分——被称为细胞外域（ECD）——简称为p75ECD，可以在尿液中检测到。研究人员之前表明，p75ECD高水平存在于发病后SOD1小鼠的尿液中。此外，研究人员之前发现，一些ALS患者尿液中p75ECD水平增加。这些初步发现促使研究人员进一步探索p75ECD。
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p75ECD如何被发现作为生物标志物？ - Z+ c" |8 Q2 I
研究人员比较了54位ALS患者和45位非ALS患者的p75ECD蛋白质水平。他们发现，ALS患者的p75ECD数量显著高于非ALS患者，证实了之前的发现。 & v" _1 @6 X$ e( f: z9 M
更重要的是，研究人员追踪了31位ALS患者p75ECD水平随时间的变化。他们的尿液样本显示，p75ECD水平逐月稳步增高。ALS发展越严重，尿液中发现的p75ECD越多。 4 d I+ l# Y4 c5 k$ j
与散发性或家族性ALS相关吗？ % j& s/ o: G5 q0 z0 I: I# l
p75ECD在所有类型ALS患者的尿液中升高。这并不令人惊讶，因为p75ECD是轴突变性（即轴突分解）的一个通用标志物。轴突变性在所有形式的ALS中都是很常见的。
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这是一种新的治疗吗？ 8 a, J! g% x8 I) ]0 v( c
这一发现并不是一种新的治疗。不过，它是一种新的生物标志物，能够被潜在用于：1.追踪ALS患者的病情发展；2. 测量临床试验中在研疗法的有效性。目前，在临床试验中主要通过分析患者的血液和脑脊液以及使用ALS功能评定量表-修订（ALSFRS-R）观察症状来监测ALS的发展。尿液中的生物标志物容易收集，可能有助于促进研究人员做出决策，确定是否将新药从早期推进到后期临床试验。 6 a) {" c* K6 w$ n- L0 K$ M
接下来的步骤 + M g: |% m( e6 s3 a+ |5 ^4 o
在更大量的ALS患者中进行更多的研究，将有助于完善使用p75ECD作为预后生物标志物（确定ALS预后）和疾病发展生物标志物。这项工作目前正在弗林德斯大学进行之中。
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ALS协会期待更多关于这种令人兴奋的生物标志物的研究，并将及时更新它们的成功！
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发表于 2017-12-14 01:10:14
发表于 2017-12-14 01:12:30
