本帖最后由 木易小小 于 2017-3-27 11:08 编辑 & j. C5 \$ A8 X3 L
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中国患者能否“零时差”用上国外新药？ - |# [# Y* W; R- Q! v" b2 @% _" a
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3月17日，CFDA官网悄然挂出《关于调整进口药品注册管理有关事项的决定（征求意见稿）》。不到500字的内容，却掀起了不小的讨论。
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鼓励境外未上市的新药经批准后在境内外同步开展临床试验，进口新药上市申请不必等国外批准后才能在国内递交。业内预测，该规定实施后可以缩短国外新药在中国上市等待时间3-5年。但中国患者最终与国际同步用上国外新药，尚有多重障碍待扫清。
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长期以来，同一种新药国内上市时间总要晚于国外，甚至长达10年之久，国内患者屡屡陷入苦苦等药的窘境。今年3月，国家食药监总局局长毕井泉在人民大会堂“两会部长通道”谈及此种现象时坦言，制度存在问题。第一，我国要求药品在结束临床I期试验后，从临床II期开始才能在国内申请；第二是国内知识产权保护不完善，国外药商不敢在国内上市；第三是医保报销目录调整不及时，药企担心收不回成本。；第四是原因是审批人手不足。 ! ?% G, b4 v' S j+ C- \% ?
按我国《进口药品管理办法》要求，申请注册的进口药品必须获得生产国国家药品主管当局注册批准和上市许可。而申请未在国内外获准上市销售的进口化学药品（含港、澳、台），应至少是已在国外进入II期临床试验的药物。 : K+ N0 {7 B7 D: [* w
这存在起跑线上的时间差，导致新药在国内上市进程自开始就慢了半拍。药品注册新政，有望改变这些局面。虽然尚在征求意见阶段，但已让医药界振奋。
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不少业内人士认为，进口药国内上市有望大幅提速，中国患者将与全球患者“零时差”用上新药。
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征求意见稿发布当天，医药专栏作家刘谦就撰文指出，新政将显著缩短中国医生和患者接触国际最新药品的时间，尤其在重大疾病和罕见病领域将让患者显著获益。
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“中国与全球能同步享有最新药物带来的益处，这是好事。”阿基米德医疗CEO马今对新政表示了赞许。他曾在大型跨国药企就职十年，对进口药品进入中国的流程深有感触。
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在罕见病发展中心负责人黄如方看来，罕见病患者群体将是新政的直接受益者。由于治疗罕见病的药物适用人群少、市场需求少、研发成本高，很少有药企进行研发生产，这些药被称为“孤儿药”。对大多数罕见疾病来说，如果世界上有治疗方法，也往往只有一两种治疗药物。 1 J# h9 c: E+ K* I
“对多发病、常见病来说，国外药企不来中国申请上市也没关系，疗效特别好的进口药不能在国内同步上市也没关系，国内多半有药可以替代。”黄如方指出，相较之下，大多数罕见病治疗药物，无论从技术层面还是经济成本来看，往往没有可替代的药品。因此，目前国内很多罕见病患者完全依赖进口药物，如果药物未在国内上市，就会面临无药可用的处境。 : Q. a3 e0 J9 z e) j
以阵发性睡眠性血红蛋白尿症为例，这种发病率仅百万分之一的疾病，全世界只有美国一家制药公司有治疗药物，但药品未在中国上市。“中国患者只能对症治疗，头痛医头，脚痛医脚，没办法从根本上治疗。”黄如方更担心的是，很多罕见病会危及生命，对这部分患者来说进口药是“救命药”，无药可用意味着生命受到威胁。
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数据显示，目前已知的7000多种罕见病中，有对应治疗的“孤儿药”不超过500种，而其中只有不到20%的药品在中国上市。黄如方认为，原因之一是审批流程过长、审批速度过慢的药品注册政策，推高了企业的时间成本。再加上“孤儿药”在中国上市后，很难纳入医保报销，而绝大部分患者都需要终身服用，动辄几十万、几百万的用药费用，大多数家庭难以承受。所以一些药企看到无利可图甚至无法收回成本，便不会考虑在中国上市本公司的药品。
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黄如方的观点得到了一些药企印证。一位不愿透露姓名的跨国药企负责人告诉记者，对制药企业而言，时间的确是很大的成本。眼下，抬高药企时间成本的藩篱正在被打破。“CFDA的新政加快了新药上市，对企业而言是欢欣鼓舞的事。” - y4 o& w6 D+ C+ a ?+ g& ^/ N
“退一步讲，在医保政策不变的情况下，如果一个药品在中国注册和上市的成本很低，你觉得国外的制药企业会不会考虑来中国？哪怕我卖不掉，也先放进去卖卖看。”黄如方认为，进口药品注册新政的意义在于，让临床急需药物得以快速、低成本进入中国。“CFDA已在它的职权范围内，做到了最好。” , z+ I/ g# r, Q1 u7 p
但最终让病人获得药物，还有很长的路要走。“进口药审批时间缩短并不意味着医保目录更新、药品招标挂网和医院药事会也能快马加鞭。”刘谦直言，中国人均药费开支远低于西方市场，医保支付价格是一个瓶颈。
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但也不能操之过急。“首先，中国市场上要有药，让那些能负担的、有条件接受慈善捐赠的患者先用药，最终再考虑更多乃至全部患者用药问题。”黄如方认为，药品最终送到患者手中需“两步走”，进口药品在中国和全球同步上市是第一步，只有药物在国内上市了，才有第二步即呼吁纳入医保的可能。 ! z' P8 f( [5 u9 }7 |7 _
原文标题《食药监总局拟调整进口药品注册 中国患者能否“零时差”用上国外新药？》 4 ]# X5 Q1 M* { K9 b/ ~
原文链接：http://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzA3MzIwMzIxMQ==&mid=2649613831&idx=1&sn=d456bd47d4975f190a7576446567e0f6&chksm=870bed63b07c6475d7e01d6219ee061832de569ac0192e9a53182abda315bc06a8baa90b55db&mpshare=1&scene=23&srcid=0322KcGJSM9PQAArvXrxOBto#rd4 v3 _5 d$ k1 F5 [& A. K
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附件：《国家食品药品监督管理总局关于调整进口药品注册管理有关事项的决定（征求意见稿）》意见的通知) s0 R( r0 Y" i! f# ~
( a9 N0 Z9 B# Z4 G) i总局公开征求 《国家食品药品监督管理总局关于调整进口药品注册管理有关事项的决定（征求意见稿）》 意见的通知 - a/ Y# d9 p! {1 ^4 v5 P
根据《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号）要求，为鼓励境外未上市新药经批准后在境内外同步开展临床试验，缩短境内外上市时间间隔，满足公众对新药的临床需求，国家食品药品监督管理总局起草了《国家食品药品监督管理总局关于调整进口药品注册管理有关事项的决定（征求意见稿）》，现向社会公开征求意见。有关单位和社会各界人士可于2017年4月20日前，通过以下方式提出意见： ; U2 w0 W# R8 ^# \4 u6 A& J) v+ _
食品药品监管总局5 S* j0 @) `% \9 a) k
2017年3月17日
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