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新泽西州哈肯萨克市&以色列佩塔提克瓦，2016年12月19日——BrainStorm细胞疗法公司（BrainStorm Cell Therapeutics Inc.）今日提供了企业更新并宣布了2017年临床开发目的。
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2017年目标和目的
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1. 开始一项NurOwn治疗ALS的国际性3期试验；
2. 在以色列提交NurOwn医院豁免申请（Application for Hospital Exemption）。
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成功的2期结束会晤
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BrainStorm公司最近完成一次与FDA成功的2期结束会晤（End-of-Phase 2 Meeting）。BrainStorm公司已经和FDA达到共识，进行3期临床试验。重要的是，FDA已经接受3期项目的关键元素，以支持一项NurOwn治疗ALS的生物制品许可申请（BLA）。计划的3期临床试验将是一个随机、双盲、安慰剂对照、多次给药试验，将在美国和以色列的多个场所进行。该试验预计将在2017年二季度开始招募患者。
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“与FDA进行2期结束会晤的结果让我们非常高兴，我们期待启动我们NurOwn治疗ALS的3期临床试验” BrainStorm公司总裁兼首席执行官Chaim Lebovits说，“与我们在美国和以色列的临床研究人员们一起，我们一直与FDA勤勉工作，以将NurOwn推进通过到后期开发。基于到目前为止所观察的NurOwn安全性和临床有效性，我们正在开发一个3期项目，如果成功，将引领我们向市场推出一种治疗ALS的创新性疾病修饰疗法。”
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在以色列申请NurOwn医院豁免
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BrainStorm公司计划在以色列提交一项申请，允许患者接受NurOwn作为获得医院豁免的治疗。这种最近批准的途径可能许可BrainStorm公司与一家以色列医学中心合作，并允许使用NurOwn收费治疗患者。
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医院豁免允许先进的疗法医药产品可用于一组以色列卫生部同意的患者。目的是为存在重大未满足需求和缺乏有效疗法选择的患者们提供从定制、创新性、个体化治疗中获益的可能性。治疗通常是定制产品，比如使用在非常规基础上制备的患者自身细胞所制造的NurOwn。为了具有医院豁免资格，需要满足一些重要标准，包括根据特定质量标准（相当于许可产品）进行制备，在医院中使用和在排除执业医生责任下使用。
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“我们计划的医院豁免申请是我们为ALS患者提供NurOwn的第一步” Lebovits先生说，“我们决定进行这一申请是基于ALS患者通过一份调查问卷所表达的强烈兴趣。我们预见NurOwn将于2017年下半年在这一途径下成为可能的疗法。”
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电话会议和网络直播
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BrainStorm公司将于今天（12月19日星期一）美国东部时间上午8点30分召开电话会议并进行网络直播。会议将以英语召开。
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发表于 2016-12-19 20:02:51
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