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欧洲药物管理局（EMA）的科学家们得出结论，“丰富的数据”表明GM604“改善运动机能，呼吸和残障发展”。
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加州帕萨迪纳，2016年6月6日——2016年5月30日，欧盟委员会批准和实施与GM604作为孤儿药产品地位有关的决定。 8 {0 o3 k1 B: V+ e
COMP/EMA（孤儿药品委员会/欧洲药物管理局）4月份积极意见的摘要结论是：“…开发商提供了丰富的数据，COMP认为（这些数据）足以支持孤儿药地位的医学合理性。相关临床前疾病模型中的运动功能结果和生存数据以及初步临床数据，展示了积极的趋势和FVC及ALSFRS-R下降方面的统计相关改善。来自同情性使用的轶事临床数据（anecdotal clinical data）和临床生物标志物数据都是支持性的。”来自所有成员国的COMP科学家都表示投票支持积极的意见。在第一次COMP讨论中即达成了积极的意见，无需提供任何额外的信息。 ( _9 M$ f4 d2 q
GM604是一种人类神经系统的内源性胚胎阶段信号主调节因子，通过特异性结合到胰岛素受体酪氨酸激酶的β亚基发挥作用。IGF1R和IGF2R拥有相同的β亚基。结合会激活对来自神经系统的“呼救信号”的监测，并通过调节缺陷基因和错误折叠蛋白质经由多个通路做出反应，从而恢复生物系统的体内平衡（内稳态）。 & V% m5 b/ i/ t- h
COMP摘要报告中关于该药物预期将如何发挥作用的结论是：“（GM604）由6个氨基酸构成。这些氨基酸的排列顺序与MNTF（运动神经元营养因子）基因中的相同”。“（GM604）调节胎儿的神经系统发育。与MTNF一样，该药物预期将作用于帮助神经细胞再生和修复的基因。通过这种方式，该药物预期将有助于减少ALS对神经细胞的损害”。
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8 U }9 { Y1 ?% P$ {% X% N* G Genervon公司之前提交了同样的机密数据集供FDA审查，并已经获得了FDA的孤儿药地位。EMA独立专家委员会审查了与提交给FDA相同的机密数据。Genervon公司首席运营官Dorothy Ko评论道：“（EMA独立专家委员会）的积极意见让我们非常高兴，我们认为这是一种所有欧盟成员国的科学家们仔细审议非常大量数据的同行评议”。 ( B# y8 |, ^; [. \. T7 c0 O
在使用接受GM604治疗的国际患者的轶事信息方面，EMA表示欢迎，这让Genervon公司感到鼓舞。“在ALS中，EMA等独立监管机构通常只看到来自小范围符合限制性药物试验标准的患者的早期临床结果，这些患者通常是新诊断患者，健康状况相对良好。我们很高兴EMA已经认识到，对疾病发展不同阶段的广泛异质性ALS患者进行治疗并获得信息，是有一定学习价值的”。
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发表于 2016-6-10 01:00:15
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