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原文标题：FDA批准新型干细胞和基因疗法临床试验以停滞ALS的发展 ( N0 R- ^* W* d7 v, x( X2 G# W! n4 O
华盛顿特区，2016年10月24日——上周，Cedars-Sinai医学中心再生医学研究人员获得美国食品与药物管理局（FDA）的批准，开展临床试验测试一种干细胞细胞-基因联合疗法的安全性，以潜在停滞ALS的疾病发展。这项研究是首个使用神经干细胞来递送GDNF治疗ALS的临床试验，这种方法由Cedars-Sinai医学中心Clive Svendsen博士开发。试验将在Cedars-Sinai医学中心的ALS诊所进行，由Robert Baloh博士和Peggy Allred领导，神经外科团队将由J. Patrick Johnson博士领导。 $ J3 I; e/ `5 I# g4 A
自2003年启动开始，ALS协会和威斯康星分会就在合作支持这项研究，以发展临床前研究并为这种方法作为ALS疗法的可行性提供原理论证。ALS协会Neil Brourman博士ALS研究基金（The Neil Brourman, M.D. ALS Research Fund of The ALS Association）也提供了重要的支持。需要FDA批准的进一步开发和研究获得了加州再生医学研究所（CIRM）1680万美元的拨款资助。ALS协会在2004年积极倡导71号提案，（该提案）促使CIRM在加州的创建。
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ALS（肌萎缩侧索硬化），也就是卢伽雷氏症，是一种侵犯大脑和脊髓中神经元（神经细胞）的进行性神经退行性疾病。最终，ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力，导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。
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这项研究需要一种结合干细胞和基因疗法的方法。干细胞被特别设计为产生一种被称为胶质细胞系源性神经营养因子（GDNF）的重要蛋白质。GDNF是一种已知会保护运动神经元的营养因子。运动神经元负责将信号从大脑传递到肌肉，使得肌肉运动，也是在ALS中死亡的细胞类型。这些运动神经元被提供营养促进其健康和功能的支持细胞所包围。
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之前的研究已经证明，当支持细胞病变时，他们不再能提供运动神经元必需的营养，导致运动神经元死亡。基于临床前研究，研究人员们希望这些干细胞被引入脊髓后将分泌营养因子并包围运动神经元保持其生存。
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根据Cedar-Sinai医学中心最新的新闻稿，这项测试这种干细胞-基因联合疗法安全性的新型试验可能于今年年底开始。该试验将在一年多的时间内进行，招募18位患者接受试验药物治疗。招募标准要求患者正在经历因ALS导致的腿部无力。ALS患者在病程中进行性失去腿部力量是常见的，通常会同时失去双腿力量。 + _5 s. F ?- O6 s
干细胞将被直接植入患者控制一侧身体活动的一侧脊髓腰椎区域。患者和护理患者的医生都不知道是哪一侧接受了干细胞移植。 * c4 |, s: C, y% n2 j @6 B; x$ x
研究人员将记录肌肉力量和安全性结果。需要注意的是，这是一个小规模的安全性试验，（目的是）确保细胞释放GDNF不会对腿部功能产生任何消极影响。如果试验被证明是安全的，研究人员将计划扩大试验，以理解这种疗法能否改善获得治疗的那侧腿部的力量。 . X. }( S9 J K/ J( n
“2003年，Jeff Kaufman因ALS离世，这启发我开始这项研究工作，ALS协会威斯康星分会提供了启动资金”这种联合基因疗法的最初开发者、Cedars-Sinai理事会再生医学研究所主任Clive Svendsen博士说，“通过每年的希望晚宴（Evening of Hope），ALS协会不知疲倦地争取资金继续这个项目，直到我们能够向CIRM申请将其推进到临床阶段。不到一年前因ALS离世的Jim Barber和他的妻子Cheryl多年以前就在CIRM会议上为这项试验进行游说。”
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“在我们多年的支持和Svendsen博士及其团队不知疲倦的投入后，看到这项研究最终进入临床试验让我感到高兴。Svendsen博士及其团队持续推进该研究向前，并在产品开发过程中克服了诸多障碍，拥有了最大的成功机会” ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士说，“基于临床前研究，这种治疗方法拥有作为潜在ALS疗法的巨大前景，我期待看到这项试验的最初安全性结果。” . l. i# s7 @9 C+ `- [' V! @
关于美国ALS协会（The ALS Association）
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ALS协会是美国唯一在各条战线上抗击ALS的国家性非营利组织。通过引领全球研究，利用全国性分会网络为ALS患者提供支持，利用认证的临床护理中心协调多学科综合护理，培育政府合作关系，ALS协会在为ALS患者构建希望、提高生活质量的同时，积极寻找新的治疗和治愈方法。更多信息可见协会网站：www.alsa.org
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发表于 2016-10-30 18:00:10
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