BrainStorm公司宣布2a期ALS研究最终分析，显示几乎所有参试者从NurOwn获得临床益处
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纽约&佩塔提克瓦（以色列），2015年1月5日——BrainStorm细胞疗法公司（BrainStorm Cell Therapeutics Inc.）今日宣布了NurOwn治疗ALS患者2a期临床试验积极的最终结果。该研究在耶路撒冷哈达萨医学中心进行，共招募14位参试者。
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研究达到了主要端点，证明：NurOwn在200万细胞/公斤体重鞘内（IT）给药和4800万细胞肌内（IM）给药的剂量下，是安全和耐受性良好的。 2 [- R. D% @5 J ?8 V* e
重要的是，几乎所有参试者都从这项研究的NurOwn治疗中体验到临床益处。根据ALS功能评分量表-修订（ALSFRS）得分或用力肺活量（FVC）的测量结果，12位参试者在3个月或更长时间的随访中，92%经历疾病发展速度方面的改善。ALSFRS得分下降斜率改善50%，FVC下降斜率改善67%。 , j' _/ ~; d/ g4 W. ]* n
治疗后平均ALSFRS和平均FVC曲线下降斜率的改善，表明NurOwn在这项研究中延缓了ALS的发展。ALSFRS得分方面，在3个月的治疗前“导入期”，参试者每月下降1.41分，NurOwn治疗后3个月，每月下降0.78分，发展速度减慢45%；治疗后6个月，每月下降0.6分，发展减慢57%。NurOwn在延缓肺功能丢失方面，也拥有相似的强烈影响，3个月的治疗前“导入期”，参试者FVC平均每月下降2.60%，NurOwn治疗后3个月，每月下降仅0.70%，下降速度降低73%；治疗后6个月，每月下降0.86%，下降速度降低67%。 8 S, [: Q* l0 v2 m6 h: }) m
“我们很高兴获得了这项研究的最终数据，并深受结果的鼓舞” BrainStorm公司首席执行官TonyFiorino博士评论道，“这项研究不仅扩展了我们较早的1/2期研究关于NurOwn褡桛性的发现，也为NurOwn的疗效提供了一致而非常有希望的图景。特别是，我想强调，我们不仅在平均ALSFRS和FVC数据中观察对ALS发展高度有意义的延缓，也看到参试者（保持）长期稳定甚至获得功能改善。而这一切，紧紧是单剂量的NurOwnㄡ能够实现。我们将兴奋地继续多剂量研究，以了解重复剂量治疗能否放大和扩展这些积极结果。” D% L% n9 n# H' F$ n9 [; B7 z
该试验首席研究员，哈达萨医学中心Dimitious Karussis教授指出：“这是我针对ALS患者完成的第二个NurOwn研究，这些细胞作为ALS可能疗法让我的兴奋感继续增加。在两个研究中，鞘内（IT）给药的一致性益处让我印象深刻，而在这项研究中，几乎每一位参试者都获得了临床益处，ALSFRS、FVC或两个测量都表现出益处。我相信，如果未来的研究证实了类似规模的益处，NurOwn将成为ALS患者重要的治疗选择。”
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BrainStorm公司在美国神经病学学会介绍2a期试验结果和新的分析
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新泽西州哈肯萨克市&以色列佩塔提克瓦，2015年4月21日——BrainStorm细胞疗法公司（BrainStorm Cell Therapeutics Inc.）今日在于华盛顿特区召开的美国神经病学学会（American Academy of Neurology）年会上进行了NurOwn治疗ALS的2期研究结果海报会议展示。除了之前已经披露的主要结果（topline results）之外，今天首次展示了进一步的数据和分析。
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新结果中有一部分是针对2a期和之前1/2期研究中所有接受鞘内（IT）给药的参试者进行的分段线性回归分析（piecewise linear regression analysis）。治疗后6个月，用力肺活量（FVC）下降估计速度的改善是统计上显著的（statistically significant），从治疗前的每月-5.1%变为治疗后的每月-1.2%（two-sided p=0.036）。ALS功能评分量表-修订（ALSFRS-R）得分下降速度的改善是近乎显著的，从治疗前的每月-1.2分变为治疗后每月-0.6分（two-sided p = 0.052）。 / |& _0 K0 G$ C$ L
同样首次报告的是肌内（IM）给药的局部积极效果。使用MRI进行的三维容积分析显示，治疗后一个月，与左臂相比，接受NurOwn给药的右臂，肌肉质量的下降速度改善。肌电图表明，与左臂相比，右臂肌皮神经的复合运动轴突电位在恶化方面呈现稳定趋势。 ) F5 Q/ C8 o- U1 ^/ E
BrainStorm公司首席执行官Tony Fiorino博士评论道：“这些结果代表着对我们NurOwn平台的进一步验证。在这项研究中，我们观察到NurOwn治疗后巨大而有临床意义的益处。此外，我们对已经完成的两个试验中鞘内给药参试者的情况进行了分析，显示出治疗后6个月，在FVC下降方面统计上显著的改善和ALSFRS-R下降方面近乎显著的改善。由于我们的美国2期试验现在已经招募过半，多剂量研究也正在计划中，BrainStorm公司已经准备好在未来一年里确认和扩展这些发现。”
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这项研究的首席研究员，哈达萨大学医学中心Dimitrios Karussis教授表示：“我们在两项研究中观察到明显的迹象，表明单一的NurOwn给药能够诱导对ALS患者临床上有意义的有益影响。在这些研究中，88%的参试者在3个月的随访期对细胞有响应，73%的参试者在6个月的随访期对细胞有响应，显示出ALSFRS-R或/和FVC的治疗后改善。我们急切期待正在进行的和计划中的研究尽快获得结果，明确NurOwn的安全性和有效性概况。同时，我们特别希望重复剂量的治疗能够增加临床益处的大小或/和持续时间。”
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关于2a期研究 / t$ W; U9 m- x5 g
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之前报告的结果
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2015年1月5日，BrainStorn公司报告了这项研究的主要结果。该研究达到了主要目的，证明：NurOwn在200万细胞/公斤体重鞘内给药和4800万细胞上臂肌内给药的剂量下，是安全和耐受性良好的。参试者从这项研究体验到益处，由ALSFRS-R（平均基线得分40分）和FVC（平均基线值93%）评估的疾病发展速度获得临床上有意义的改善。NurOwn治疗后6个月的随访中，疾病发展由导入期的每月-1.41分改善到每月-0.60分。FVC方面也有类似的效果，从治疗前每月下降2.60%改善到每月下降0.86%。 0 E6 K0 J5 n1 Y; p3 G
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