ALS研究简讯：COYA 302、依达拉奉、ATH-1105、MAPK和法舒地尔等五则

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       Coya Therapeutic公司近日宣布在《Frontiers in Neurology》发表其免疫调节联合疗法COYA 302治疗4名ALS患者的1期概念验证临床试验数据。结果显示该疗法安全减缓了疾病进展并降低了疾病生物标志物水平。公司方表示正在按计划于本月晚些时候向FDA提交新药临床研究（IND）申请，以开展安慰剂对照试验。

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       最近召开的欧洲治疗ALS网络（ENCALS）会议上，田边三菱美国公司（MTPA）介绍了新的研究数据。来自ALS/MND自然史研究联盟数据库的真实世界数据分析显示，与单独使用利鲁唑相比，RADICAVA（依达拉奉注射液）+利鲁唑可延长ALS患者生存期超过3个月。此外，评估RADICAVA ORS（依达拉奉混悬液）长期安全性的3期MT-1186-A03研究显示，没有新的安全性问题，在96周的研究期间耐受性良好。

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       Athira Pharma公司近日宣布，评估其口服小分子ATH-1105安全性、耐受性和药代动力学的1期临床试验完成首组健康志愿者招募。ATH-1105是神经营养性肝细胞生长因子（HGF）系统的阳性调节剂，旨在减少炎症并促进神经生长。该试验预计将于今年年底前完成，公司方希望能够于明年启动治疗ALS患者的临床研究。

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       在最近发表于《Nature Communications》的研究中，慕尼黑工业大学（TUM）领导的研究者联盟利用多组学方法系统研究了ALS的基础分子机制。研究团队发现，ALS可以被粗略分为4种亚型，临床症状相似但分子层面大相径庭，意味着可能需要不同的治疗药物。男性和女性患者的分子过程也存在明显差异。此外，研究人员还发现了有前景的新药靶点即MAPK信号通路。https://www.nature.com/articles/s41467-024-49196-y

       最近召开的欧洲治疗ALS网络（ENCALS）会议上，Raya Therapeutic公司披露了2期ROCK-ALS临床试验的支持性数据。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，针对约120名ALS患者评估法舒地尔（Fasudil，RT1968）治疗的安全性和耐受性。结果显示研究达到主要终点，运动单位数量指数（MUNIX）和缓慢肺活量（SVC）等次要指标呈现有益趋势。公司方表示将开展更大规模的临床试验，进一步评估该药治疗ALS的有效性。

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zjhyivan 发表于 2024-7-1 08:39