FDA批准渐冻症治疗药物加速上市

木易小小

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FDA批准渐冻症治疗药物加速上市      

       昨日，FDA加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。这是首款针对ALS的靶向疗法，也是首款基于生物标志物获批的ALS疗法。
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/ \) t5 I0 A" v2 [3 N- y& I& n/ j       Tofersen是渤健和Ionis联合开发的一款反义寡核苷酸（ASO）疗法，适应症为具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化（SOD1-ALS），可与编码SOD1的mRNA结合，进一步被核糖核酸酶RNase-H降解，以此减少突变的SOD1蛋白生成。目前给药方式是通过脊髓鞘内注射，推荐剂量为每次100mg (15ml)。患者接受三次初始剂量，每隔14天给予一次，随后每28天给予一次维持剂量。肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病，可导致大脑和脊髓中负责控制随意性肌肉运动的运动神经元丢失。ALS患者会出现肌肉无力和萎缩，导致他们失去独立性，逐渐失去了活动、说话、进食和呼吸的能力。症状发作后，ALS患者的平均预期寿命为3至5年。

       多个基因与ALS有关。基因检测有助于确定个体患有的ALS是否与基因突变有关，即使在没有该疾病家族史的个体中也是如此。在所有ALS病例中，SOD1-ALS约占2%，美国患者数量约为330人。超过15%的ALS患者被认为由遗传导致，但这些患者可能没有已知的疾病家族史。
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. U& _8 ~" S4 d/ {       截至目前，FDA已批准4款治疗ALS的药物，除了刚刚获批的tofersen，另外3款分别是上世纪90年代、2017年以及2022年批准的利鲁唑、依达拉奉和Relyvrio。
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