华盛顿特区(2016年4月6日)——麻省总医院(MGH)神经病学临床研究所(NCRI)成像团队在Nazem Atassi博士的领导下,使用正电子发射断层扫描(PET)成像成功扫描首位ALS患者以测量大脑炎症,这是成像生物标志物研究有前途的第一步。ALS协会与ALS找到疗法(ALS FAC)基金会共同资助来自MGH、休斯顿卫理公会医院和通用电气医疗集团(GE Healthcare)的研究人员们,开发有助于诊断ALS和衡量该病发展的生物标志物。目标是开发新型核磁共振成像(MRI)和PET成像工具。
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ALS(肌萎缩侧索硬化),也就是卢伽雷氏症,是一种侵犯大脑和脊髓中神经元(神经细胞)的进行性神经退行性疾病。最终,ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力,导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。
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为了进行PET成像,研究人员设计了一种实验性PET放射示踪剂,结合到激活的胶质细胞(神经系统的支持细胞),同时作为炎症替代标志并且追踪大脑胶质细胞的变化。MGH使用类似示踪剂所获得的初步数据表明,ALS患者中运动皮质和脑干(对示踪剂)更多的吸收与临床测量密切相关。【《ALS患者中小胶质细胞激活(Microglial Activation in Individuals with Amyotrophic Lateral Sclerosis)》Zurcher N等,《神经影像学-临床(NeuroImage Clinical)》2015】 : }* m1 \' \- v3 B0 E
“这是开发成像方法作为炎症标志物过程中令人兴奋的里程碑,是加快临床试验的关键工具。这项研究计划招募50位ALS患者和50位健康志愿者,我们希望能够清楚地描述炎症在ALS患者中所扮演的角色” ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士评论道。 + J' l+ _2 v( N/ F3 G- t# t
“炎症是ALS药物开发的重要靶点,我们认为炎症成像可能允许我们设计和开展高效的ALS临床试验,并将加快ALS药物发现的步伐” 该研究主要研究者Nazem Atassi博士说,“NCRI、MGH分子成像团队(Georges El-Fakhri博士和Marc Normandin博士)、卫理公会医院(Joseph Masdeu博士和Stanley Appel博士)和通用电气医疗集团(Nadeem Ishaque博士、 Randall Carter博士和Luca Marinelli)之间密切的伙伴关系,使这一重要的里程碑成为可能”他补充道。 - h: m! ]9 s# k/ y
“能够成为这一学术和行业届合作的一部分从而加速PET和MRI标志物的开发,让我们感到兴奋。我们相信,为ALS开发可靠成像测量措施,是高效的新疗法试验的关键组成部分。PET成像能够提供关于脑部炎症和炎症在ALS中所扮演角色的独特信息”ALS找到疗法基金会总裁Peter Foss说道。 $ _# A6 S1 h; v; k" K- k9 i
这一成就是追踪ALS(TRACK ALS)项目的一部分。该项目是一个大型多中心、纵向和全面的生物标志物研究,包括成像、全基因组测序、生物流体炎症生物标志物和诱导多能干细胞产生。整个项目的目标是识别新的可用于加快诊断和药物开发速度的ALS成像标志物。追踪ALS项目通过ALS ACT计划资助。 3 D" q$ t: P, o; X7 a+ N5 K! E
关于ALS加速疗法(ALS Accelerated Therapeutics,ALS ACT)
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ALS ACT是一个新颖的学术-工业合作伙伴关系,目的是加快ALS疗法(开放)。这一伙伴关系包括ALS协会和ALS找到疗法团队,由来自通用电气医疗集团和东北ALS联盟(NEALS)4个学术基地的研究人员组成。ALS ACT制定了多管齐下的办法以加快ALS临床试验。ALS ACT获得ALS协会1000万美元承诺,并从ALS找到疗法基金会获得相匹配的赠款。
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关于神经病学临床研究所(Neurological Clinical Research Institute,NCRI)
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NCRI由Merit Cudkowicz博士和Steven Greenberg博士1994年成立于MGH,以进行神经系统疾病的临床研究。NCRI开发、设计、支持和管理神经疾病(特别是ALS)方面的创新性观察和介入试验。NCRI对临床试验快速高效的组织、监督、协调和开展让人印象深刻。NCRI的使命是通过发起和测试新兴疗法来加速神经系统疾病转化研究。 5 H3 a* I& z, s! b7 ~# ~
关于ALS找到疗法基金会(ALS Finding a Cure Foundation) 3 \2 _' k1 f2 y9 k
ALS找到疗法基金会成立于2014年,唯一目的是资助研究找到ALS治疗方法。基金会的目标是将资金转化为先进的开发工具,为神经病学研究材料提供开放的平台,理解疾病异质性以开发疗法并和促进对ALS患者的早期检测。为了打破障碍找到疗法,我们通过与通用电气(GE)、ALS协会和AnswerALS建立合作伙伴关系来支持科学合作。更多信息可见:www.alsfindingacure.org " a" O! D/ x0 s% `
关于美国ALS协会(The ALS Association)
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ALS协会是美国唯一在各条战线上抗击ALS的国家性非营利组织。通过引领全球研究,利用全国性分会网络为ALS患者提供支持,利用认证的临床护理中心协调多学科综合护理,培育政府合作关系,ALS协会在为ALS患者构建希望、提高生活质量的同时,积极寻找新的治疗和治愈方法。更多信息可见协会网站:www.alsa.org
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