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C反应蛋白（C-Reactive Protein）水平升高的ALS患者的前瞻性数据支持进一步研究
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加州帕洛阿尔托，2016年4月4日——Neuraltus制药公司（Neuraltus Pharmaceuticals）2期临床试验的二次分析（Secondary analyses）表明，系统性炎症生物标记物C反应蛋白（C-reactive protein，CRP）可能指示哪些ALS患者更可能积极响应试验性疗法NP001。ALS被认为部分由系统性炎症驱动，而NP001被设计为调节炎症细胞活性（由CRP衡量）。在2期研究中，Neuraltus公司前瞻性测量了参试患者的CRP水平。CRP很容易测量，高水平的CRP预示着系统性炎症。Neuraltus公司认为，包含CRP的2期数据额外预定义分析和其他在ALS患者中进行的独立研究，使CRP成为未来NP001研究中充实患者选择的可靠生物标记物。
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正如之前所发表的结果（Neurology:Neuroimmunology&Neuroinflammation，2015年4月刊），NP001在基线炎症水平较高的患者中表现出临床上有意义的对病情发展的延缓。针对这些结果的进一步二次分析表明，基线CRP水平高于中值的患者，接受高剂量（2毫克/公斤）NP001治疗后，在ALS功能评定量表-修订（ALSFRS-R）平均变化方面获得了统计上显著（p< 0.02）和临床上有意义的益处。ALSFRS-R能够衡量ALS患者的关键日常生活活动和功能。评估高于和低于基线中值CPR患者的ALSFRS-R，是研究方案和统计分析计划中预先定义的。同样的，基线CRP高于中值水平的患者，NP001治疗后，缓慢肺活量（FVC）的恶化小于安慰剂治疗的患者。 / g0 h* z, G2 j$ v6 i: O' h; j
“这些二次分析的结果带来了越来越多的证据，表明CRP在ALS患者中显著升高，可能成为疾病发展的指示器”休斯顿卫理公会神经研究所主任Stanley H. Appel博士说，“虽然目前还没有得到验证的ALS生物标记物，但CRP水平可能有助于临床试验招募中的患者分类，从而更好地进行NP001这样针对神经炎症的研究性药物的临床试验。”
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之所以决定前瞻性测量CRP，是基于一项2009年发表于《Acta Neurologica Scandinavica》期刊的独立研究。这项研究表明，CRP在ALS患者中升高，可能与疾病发展相关。ALS是一种罕见而致命的神经退行性疾病，影响全球约40万人，特点是脊髓和大脑中运动神经元的进行性变性退化。 9 s) ~" I7 C3 _9 `9 @- D0 W
“鉴于这种致命性疾病目前缺乏有效疗法，这种生物标记物及其如何与NP001治疗反应存在关联的发现，可能代表着治疗ALS的重要一步” Neuraltus公司首席执行官Rich Casey说，“系统性炎症水平升高会导致中枢神经系统中的神经元损害和神经元细胞死亡。NP001旨在帮助减少炎症反应，我们认为可能延缓ALS的发展速度。” , G% |" d$ M, x
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Neuraltus公司今天还宣布，计划在北美进行第2项NP001针对ALS的2期研究。这项研究将通过股权融资募集资金。公司预计将在2016年夏季启动这项试验，计划使用CRP作为筛选生物标记物。关于这项2期研究的额外信息将在招募开始时宣布，并可见于公司网站。 . f# E5 B) [5 R4 R# @
关于Neuraltus制药公司（Neuraltus Pharmaceuticals, Inc.）
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Neuraltus是一家私人生物制药公司，致力于开发创新性疗法以解决神经退行性疾病患者关键的未满足医疗需求。Neuraltus公司与全球ALS专家和患者倡导组织合作，帮助为临床开发路径提供信息，同时更好地理解患者的需要。公司临床阶段候选产品NP001能够调节免疫细胞（巨噬细胞）选择激活，将其从活跃或炎性状态转化为正常的静息状态，从而使关键神经细胞的细胞环境正常化。更多信息可见：www.neuraltus.com ; m+ M( c( r% V
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发表于 2016-4-6 00:22:23
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