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楼主 |
发表于 2016-3-20 14:50:00
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渐冻人张红 发表于 2016-3-19 02:04 S8 h" ]* |# a" K! q( J7 ?4 w: \4 a
两条路:用现有的药物实验,基础研究做起., R5 P- E" P. M: F9 t" _
前者看似捷径,快速抵达患者;后者可有比较大的价值,后续潜力比较大
^) _4 s% o' t, s红姐 # D' M0 O8 |6 Z( }
目前针对ALS/MND的药物开发和试验确实呈现这样的态势,一方面是开发全新的药物,另一方面是挖掘已有药物的潜力。这可能也是这个生物医药领域研究的共同特征。- F0 z* o. L% C3 w. D: U
当然,这一切的根本还是基础的病理学研究,也就是发现可以被药物干预的异常点,即所谓靶点。如果这些靶点能够被已有药物所作用,那是最理想的,毕竟已有药物的安全性相对明确,试验可以更快速的推进,开发成本相对较低,我们也更容易获得。而开发全新药物也有必要,无论如何属于更高级的创新,让您所说后续潜力比较大。
5 g8 i7 h$ l6 T! d7 X随着基础研究工具的发展,比如干细胞技术,逐渐将基础研究和转化研究的过程整合为一体,我们可以看到,在最新的一些研究中,首先就患者皮肤细胞编程为干细胞状态,再分化为神经元,这些神经元携带疾病特征,可以成为基础病理学研究的模型,同时可以针对它们进行药物筛选,发现可能有益的潜在药物,随后在针对小鼠等模型进行研究,再推进到人体研究。 |
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