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楼主: 尘雾

[其他] Alzforum对美西律2期ALS试验的介绍和评论

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[LV.Master]伴坛终老

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发表于 2016-3-19 02:04:32 | 显示全部楼层
两条路:用现有的药物实验,基础研究做起.) d: H/ C9 q" U; _1 r! |1 }
前者看似捷径,快速抵达患者;后者可有比较大的价值,后续潜力比较大
修己以安人
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 楼主| 发表于 2016-3-20 14:50:00 | 显示全部楼层
渐冻人张红 发表于 2016-3-19 02:04  S8 h" ]* |# a" K! q( J7 ?4 w: \4 a
两条路:用现有的药物实验,基础研究做起., R5 P- E" P. M: F9 t" _
前者看似捷径,快速抵达患者;后者可有比较大的价值,后续潜力比较大

  ^) _4 s% o' t, s红姐# D' M0 O8 |6 Z( }
目前针对ALS/MND的药物开发和试验确实呈现这样的态势,一方面是开发全新的药物,另一方面是挖掘已有药物的潜力。这可能也是这个生物医药领域研究的共同特征。- F0 z* o. L% C3 w. D: U
当然,这一切的根本还是基础的病理学研究,也就是发现可以被药物干预的异常点,即所谓靶点。如果这些靶点能够被已有药物所作用,那是最理想的,毕竟已有药物的安全性相对明确,试验可以更快速的推进,开发成本相对较低,我们也更容易获得。而开发全新药物也有必要,无论如何属于更高级的创新,让您所说后续潜力比较大。
5 g8 i7 h$ l6 T! d7 X随着基础研究工具的发展,比如干细胞技术,逐渐将基础研究和转化研究的过程整合为一体,我们可以看到,在最新的一些研究中,首先就患者皮肤细胞编程为干细胞状态,再分化为神经元,这些神经元携带疾病特征,可以成为基础病理学研究的模型,同时可以针对它们进行药物筛选,发现可能有益的潜在药物,随后在针对小鼠等模型进行研究,再推进到人体研究。
永远坚强,内心宁静!
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 楼主| 发表于 2016-3-20 15:14:39 | 显示全部楼层
渐冻人张红 发表于 2016-3-19 01:57! {" B% g% i* h$ _
貌似几种药都对ALS有益哈.为什么呢?
% z/ f0 d, }: T# R7 M0 u; U
确实有这种可能,因为不同药物作用的靶点不同。
3 }1 Y+ n+ W9 C: L$ a: k比如说感冒,可能出现发烧、头痛、流鼻涕的症状,那么针对这些症状的药物就都有益处了。
9 ]3 I! _9 u( r+ K5 K, b, w这个例子说的是症状,其实现实情况中说对应的是病理方面,比如咱们经常提到的什么谷氨酸毒性、氧化应激、免疫异常、星形胶质细胞毒性、蛋白质错误折叠……理论上这些问题应该有个共同的根本性原因,即病因,但现在还不知道,那么就只能先针对这些方面想办法了,希望能通过药物来纠正这些异常,从而影响疾病病程。
4 ?9 Y! b1 _& m$ V利鲁唑当然就是谷氨酸方面的范例,现在试验是药物也都是针对其他某个方面的,理论上针对多方面的共同治疗可能带来协同效应,获得更好的效果。也就是构成所谓“鸡尾酒疗法”。异丁司特和马赛替尼结合利鲁唑的试验,可能就属于这种尝试。
永远坚强,内心宁静!
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