移动应用追踪临床试验中ALS进展

木易小小

移动应用追踪临床试验中ALS进展

    近日，为“渐冻人症”募款的“冰桶挑战”发起人之一、美国波士顿学院前棒球手皮特·弗雷茨去世，享年34岁。

    2014年，冰桶挑战席卷全球。该挑战旨在让人们了解并体会ALS患者的生活状态，同时募集善款用于相关医疗研究。

    虽然Pete Frates永远离开了我们，但大众对“渐冻人”症的认识和关注不会减弱。疾病如此残酷，可人类攻克ALS及罕见病努力从未停止。

       ALS永不言弃基金会（ALSNever Surrender Foundation）是一家致力于寻求治愈运动神经元病（MND）和肌萎缩侧索硬化症（ALS）的非营利性志愿者组织。该组织近日宣布，获得ALS协会30万美金拨款，将ALSiNVOLVE/eNGAGE应用程序（APP）推广到全美MND/ALS患者病情进展研究试验。这款应用，通过定点移动技术使得患者可以在平台上远程追踪超过80个指标的关键生命体征，包括运动范围、肌肉控制、灵活性、呼吸和言语等，从而创建一个更丰富的患者进展数据库进行研究。

       这些临床试验将从本月开始，在哈佛大学/麻省总医院、杜克大学、巴罗神经病学研究所、加州大学圣地亚哥分校和科罗拉多大学丹佛分校等5所ALS医疗机构招募50名不同年龄、性别和地域的患者。该app将在Claris FileMaker公司的工作创新平台（WorkplaceInnovationPlatform）上运行，并将与来自谷歌AI、IBMWatson和苹果公司的专家合作进行身体测量数据分析，同时与Aural Analytics公司合作进行言语和呼吸相关数据分析。

       “目前的病情进展调查往往非常主观。由于不愿承认生病或者不愿让家人为自己的病情困扰，患者有时不能准确反映他们活动能力的变化。”ALS eNGAGE首席执行官Nic Friedman说，“有了这笔资金，我们可以看到这项技术对患者自我监测的重要作用。此外，我们的移动应用使得临床支持团队可以根据患者症状变化而进行积极应对，还可以为研究者评价MND/ALS新疗法提供重要数据。”

       ALS通常被称为卢伽雷病，是一种会逐渐剥夺患者行走、说话、吞咽和呼吸能力的进行性神经退行性疾病。ALS患者需要不断应对症状的改变，但是大多数ALS患者每3个月才与临床支持团队见面，意味着每年只有4次追踪评估患者病情改变的机会。ALS患者确诊后的平均生存期为2至5年，如果采用传统的评估方法，则每位患者只能评估8至20次。
Friedman说：“通过我们的ALS iNVOLVE/eNGAGE app，研究人员可以在每位患者从确诊到离世的这段时间内收集116000个数据点，而其他技术则只能收集240个数据点。通过日益广泛的全球大规模数据共享，我们致力于利用准确且可量化的病情进展数据来支持一种全球性方法，从而识别ALS病情进展研究中的趋势。我们相信该方法将最终可以帮助我们发现和开发有效的ALS疗法。”

       该ALS iNVOLVE/eNGAGE app还得到 Aural Analytics公司言语分析平台的支持。该平台可以通过直接检测神经系统的各种功能，追踪声音生物标志物（言语成分），进而测量患者细微但临床相关的言语变化。

       “该app的特点是我们的言语分析平台，它能够准确、客观而无创地收集患者言语随时间改变的临床相关测量数据，在诊所或家中都可以进行。” Aural Analytics公司共同创始人兼首席执行官Daniel Jones说，“我们非常高兴与其他领军科技创新者和“ALS永不言弃基金会”携手合作开展这项研究，以深化我们对ALS的认识。”“ALS永不言弃基金会”的目标是通过获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，将ALS iNVOLVE/eNGAGE app用作医疗设备，从而使美国35000名和全球超过250000名ALS患者得以使用。

       原文链接：移动应用追踪临床试验中ALS进展，罕见病工作砥砺前行

尘雾

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