本帖最后由 木易小小 于 2019-2-3 11:19 编辑
邹漳钰教授----肌萎缩侧索硬化的治疗现状和未来规划
邹漳钰，毕业于北京协和医院，神经病学博士，福建医科大学附属协和医院神经内科副主任医师，从事运动神经元病研究10余年，以第一作者/通讯作者发表SCI论文15篇，任中国研究型医院学会神经科学专业委员会青年 ALS 研究协作组组长。主要研究方向为肌萎缩侧索硬化的临床、电生理、遗传学研究。
来源：丁香园 2018 年「神经病学时间」暨「北京国际神经病学会议」在北京京都信苑饭店圆满落幕。本次大会大咖云集，围绕神经病学领域的前沿，神经遗传与神经肌肉疾病、脑卒中、神经免疫，神经影像等众多领域的热点话题，展示国内外神经病学最新的研究成果，为与会 与会期间，福建医科大学附属协和医院神经内科邹漳钰教授接受了丁香园采访，讲述了 ALS 的治疗现状和未来。
早诊早治和综合治疗可以改善 ALS 患者生活质量及预后
ALS 目前主要的疾病修饰治疗药物是利鲁唑和依达拉奉。利鲁唑是第一个经 FDA 批准用于治疗 ALS 的药物，北京大学第三医院樊东升教授团队通过对患者随访发现，利鲁唑需要半年以上的累积量才能起到效果。
2017 年 FDA 批准的第二个治疗 ALS 的药物依达拉奉并不适用于所有患者，只适用于发病两年之内、呼吸功能较好、神经功能缺损较轻的患者。国内部分中心发现早期 ALS 患者使用依达拉奉治疗后部分患者症状有所改善，但是仍需要长期随访观察。
此外，国外研发的马赛替尼三期治疗 ALS 的临床研究结果显示疗效良好，但是目前还没有被美国和欧洲药品监督管理局批准上市。
ALS 的非药物治疗也很重要。对于存在吞咽困难、体重下降、饮水呛咳的患者，实施胃造瘘手术既可以保证充足的营养，又可以防止吸入性肺炎；在患者出现呼吸肌受累，FEV1<75% 预测值时，使用无创呼吸机可以防止患者出现呼吸衰竭。因此，ALS 的综合治疗非常关键。
未来我国 ALS 管理的重要方向是推进规范化诊疗和临床研究
中华医学会神经病学分会肌萎缩侧索硬化协作组在崔丽英教授领导下，多年来致力于推动 ALS 的规范化诊断和治疗，并取得了可喜的成绩。
中国研究型医院学会神经科学专业委员会于 2015 年在北京成立，随后建立了多个疾病全国研究协作组。作为中国研究型医院学会神经科学专业委员会青年 ALS 研究协作组（以下简称协作组）组长，邹漳钰教授表示，成立协作组的目的在于联合志同道合的青年医生，针对青年型 ALS 这一特殊的群体，共同探索新的 ALS 致病基因，同时以神经肌病学院为平台，协助中华医学会神经病学分会 ALS 协作组，培养基层神经疾病专科医生，进一步推动 ALS 的规范化诊疗，为未来开展多中心临床研究奠定基础。
目前协作组成员还有上海交通大学医学院附属瑞金医院陈晟教授、河南省人民医院冯淑艳教授、南方医科大学南方医院蒋海山教授，苏州大学附属第一医院俞立强教授和绵阳市中心医院唐宇凤教授，欢迎更多感兴趣的同道的加入。
大部分基层医生对于患者的治疗存在误区，认为 ALS 无药可治，常常会告知患者该疾病无法治疗。虽然利鲁唑和依达拉奉无法治愈 ALS，但是可以延缓疾病的进程。另外对于有适应征的患者通过胃造瘘手术和无创呼吸机可以改善他们的生活质量，延长生存期。因此，医生应该对 ALS 患者进行全程管理，指导他们在疾病的什么阶段需要使用什么样的治疗手段。
小结
目前用于临床的 ALS 治疗药物不多，利鲁唑和依达拉奉对于延缓疾病进程有一定的作用。除了药物治疗，营养管理、呼吸支持等综合治疗手段也非常重要。我国基层医院在 ALS 诊疗方面仍存在很多不足，让我们共同努力推进 ALS 的规范化诊治，以期让更多 ALS 患者获益。
原文链接：邹漳钰教授：肌萎缩侧索硬化的治疗现状和未来规划
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