本文主要解释临床试验如何进行，同时讨论一些关于参与试验的问题。
药物开发概况
药物从最初的实验室开发到患者常规使用治疗疾病，需要经历一段很长的旅程，涉及许多阶段，花费多年时间。在药物获得许可用于治疗疾病之前，患者只参与最后阶段的测试工作，也就是临床试验。
更早的研究阶段，需要在实验室研究和疾病的细胞及动物模型中进行测试，从而为临床试验提供最可能安全而有效的药物。
临床试验是什么？为什么它是必要的？
临床试验是在人类志愿者中进行的研究，目的是确定潜在疗法是否安全而有效。这对于确立新药物的副作用不会比疾病本身更危险是极其重要的，也是证实药物益处所必需的。要实现这一点，唯一的 “傻瓜” 证明方法是，组织两组（病情）相似的患者，一组接受药物治疗而另一组不接受治疗，监测治疗组患者的效果，并将病情进展与不接受治疗的患者组进行比较。
临床试验如何进行？
临床试验分为4期：
I期：检查潜在新疗法的安全性，通常规模较小（5-20人）。在许多情况下，这一阶段试验主要在健康志愿者中进行而非在患者中进行。需要监测参试者的不良反应或副作用，如果存在任何被认为过于危险的（不良反应或副作用），那么该药物不会再推进到下一阶段的临床试验；
II期：为下一阶段试验确定最佳的剂量大小、给药时间和给药途径（比如口服、注射等）。虽然II期试验可能提供一些药物对疾病治疗能力的迹象，但这一阶段涉及的患者数量还是较少，不足以证实药物的有效性；
III期：旨在表明药物是否确实能对患者产生有益影响。这一阶段的测试通常涉及数以百计的患者，足以可靠地评估药物疗效。III期试验结果将决定药物能否被批准用于治疗疾病；
IV期：在药物已经获得批准上市销售后进行。针对已经一般性使用的药物，在极大量人群中扩展时间进一步收集效果数据。
临床试验设计
试验过程中必须进行可能的最严格的测试。II期和III期试验通常是：（1）安慰剂对照；（2）随机；（3）双盲研究。这意味着：
一些试验参试者接受 “虚拟药物”（惰性物质或安慰剂）而非试验药物治疗。新疗法试验必须确保任何对病情有益的影响完全是试验药物治疗所产生的，而不是由于积极的心理暗示或者参与试验的医务人员的额外注意力或者任何其他因素所带来的。将药物治疗组和接受安慰剂的患者组即对照组（control group）进行比较，能够反映治疗效果的真实情况；
试验参与者通常被电脑系统随机分配进试验药物治疗组或安慰剂组。防止在选择哪些患者接受治疗时存在偏见；
在双盲试验中，研究人员和患者都不知道谁服用的是试验药物谁服用的是安慰剂。这可以防止参试者在报告自身感受或研究人员在查看试验数据时出现无意识的偏见。不过，中央试验协调中心知道谁服用的是试验药物，如果患者出现可能的副作用，可以很快提供这方面信息。
在试验开始时，研究人员将定义结果测量手段（outcome measures），用以测量或评估所试验的药物，确定其是否安全和/或有效。例如，肌肉力量可能作为结果测量手段，用于显示试验治疗是否对MND有益。“评分量表” 经常被用于测量试验结果，其中的评分指标涉及MND患者生活的各个方面，比如行动能力、日常活动能力和饮食或呼吸方面的问题。ALS功能评分量表（ALS functional rating scale，ALSFRS）是经常被用于MND临床试验的样本。
偶尔，在研究期结束时，所有参试者（治疗组和安慰剂组）都有机会获得活性药物的治疗。与此同时，可能还在招募其他参与者或进行研究的结果分析（并非所有参试者都在同一天开始用药——招募期可以持续几个月）。这种情况通常被称为研究的 “非盲（open label）” 阶段。
MND研究人员在寻找更有效的疗法时面临两个问题：时间和患者——这是进行试验所需要的，但又是稀缺的。研究人员因此需要讨论新颖的试验设计，减少所需的患者数量和时间。
谁能参与临床试验？
所有的临床试验都有关于 “谁可以参加的” 严格指导方针。允许参与临床试验的条件被称为 “入选标准（inclusion criteria）”，而不允许参与的条件被称为 “排除标准（exclusion criteria）”。这些标准通常包括年龄、疾病类型和阶段、之前或目前的治疗和其他疾病等因素。入选/排除标准是确保试验结果可靠和帮助保持参试者安全所必不可少的。
许多愿意参加试验的患者可能会发现，他们不符合参与试验的标准。其他人可能会发现，他们的居住地附近没有试验中心或者试验已经完成了招募。虽然这是令人失望的，但需要要记住：试验是实验性的，并不是治疗。
如果我有资格参加试验，如何做决定？
如果你在考虑参加临床试验，了解所有做决定所需要的信息是非常重要的，这就是所谓的 “知情同意（informed consent）”。运作试验的研究团队将向你解释试验情况，并提供有关目的、时间、程序和风险或潜在益处等试验细节的信息表。你应该回答所有的问题。在了解这些信息并同意参与试验之后，你依然可以在任何时候选择退出试验。
益处
参与临床试验的一些潜在益处包括：
能够做积极的事，通过对研究做出贡献而帮助他人；
在试验过程中获得专家的医疗护理；
试验疗法可能比现有的疗法更成功。
风险和弊端
一些风险和弊端包括：
试验疗法可能存在令人不适甚至严重的副作用；
必须为试验程序、交通等方面花费时间；
试验疗法可能无效甚至有害；
有可能被分配到安慰剂组，无法接受试验治疗。
在决定参与试验之前，考虑问自己以下问题：
我这样做是为了谁？
这样做将可能如何影响我的日常生活？
我是否愿意承担接受安慰剂的风险？
我理解为什么需要安慰剂对照吗？
我和护理者能够按照研究方案的要求前往研究中心接受每次随访吗？
我愿意为此付出时间、精力和金钱吗？
如果因为试验疗法的危险或不良副作用而放弃试验，我能应付因此而伴随的失望情绪吗？
发表于 2018-6-13 23:43:04
发表于 2018-6-13 23:45:39
发表于 2018-6-14 07:07:58
