本帖最后由 木易小小 于 2017-12-7 08:30 编辑
全球有望上市的三种干细胞药物简介（节选）
一、美国生物制药公司Athersys异体骨髓干细胞MultiStem
美国Athersys公司的干细胞药物MultiStem，是来自于异体骨髓的MAPC（multipotent adult progenitor cells），已于2012年7月获美国FDA批准，用于治疗I型粘多糖贮积症（MPS-I），目前有望获批用于治疗急性中风。 （略）
二、比利时TiGenix公司异体脂肪干细胞Cx601
总部位于比利时鲁汶(Leuven)的TiGenix公司，其异体脂肪来源的间充质干细胞（MSC）Cx601，在治疗克罗恩病复杂性肛瘘的3期临床试验中，表现出色，能维持患者症状缓解超过52周。
（略）
Cx601细胞能通过分泌系列细胞因子抑制炎症反应和免疫调节等，治疗因克隆氏病而造成的复杂性肛瘘。目前TiGenix公司正在全球开展Cx601的随机、双盲临床Ⅲ期试验[2]，以获得在美国FDA的上市许可。
三、美国BrainStorm公司自体骨髓来源NurOwn
肌萎缩侧索硬化症（又称运动神经元病、渐冻人症，简称ALS），截止目前美国FDA只批准了2个治疗药物：第一个药是Rilutek(Riluzole），于1995年12月12日获得批准，能使渐冻症患者生存期延长了三个月。第二个药物是Edaravone（吡唑啉酮自由基清除剂，可降低氧化应激），于2017年5月5日刚刚获美国FDA批准。
2016年3月JAMA Neurol报道了美国BrainStorm公司NurOwn® 治疗ALS的疗效 。NurOwn是自体骨髓来源的MSC，在体外采用分化培养基诱导定向分化为能分泌神经营养因子（ NTF）的MSC-NTF。Ⅰ期12例ALS患者，给予肌肉内注射（IM）或者蛛网膜内注射（IT）的方法。Ⅱ期14例ALS患者，给予肌肉注射和蛛网膜下腔注射联合的方法。对于早期ALS患者，给予自体MSC-NTF治疗一次，细胞数量是2×10善[图3]，FVC疾病进展评分也逐渐改善，提示干细胞治疗能使患者受益，且治疗无明显副作用产生。6个细胞/kg（IT），和48×106个细胞/kg (IM)。治疗后6个月87%应答，25%病情缓解，ALSFRS疾病进展评分得到改善，提示干细胞治疗能使患者受益，且治疗无明显副作用产生。
2016年7月18日美国BrainStorm公司宣布NurOwn在美国Ⅱ期临床试验结果（美国BrainStorm公司网站http://ir.brainstorm-cell.com/)。在美国3个医院进行随机、双盲、对照、多中心临床试验，48例ALS患者，其中36例接受MSC-NTF（联合IM+IT），12例作为对照。细胞经肌肉和椎管内注射一次，随访6个月。可见干细胞治疗明显延缓了ALS疾病的进程，患者症状得到缓解，能产生有效应答，且治疗安全、无明显副反应。2016年12月19日美国BrainStorm公司宣布开始Ⅲ期临床试验 。
来源：澎湃健康 作者：王博士
原文链接：http://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MjM5MTk0MTY4MA==&mid=2651216112&idx=1&sn=63733873b5d83cf439278e34c6af2208&chksm=bd5f2daf8a28a4b965919d90cfa1d3ac725ad805a9f901be9954b638d17011538d39bd5fd851&mpshare=1&scene=23&srcid=09011caj5JxvNCQBfjjSURAY#rd
注：为了方便阅读，本文转载时略作调整。
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