麻省剑桥,2016年4月29日(全球通讯社)——Voyager疗法公司(Voyager Therapeutics, Inc.)今日强调了两项现有的针对帕金森病(PD)和肌萎缩侧索硬化(ALS)的产品项目,并宣布增加两项新的临床前腺相关病毒(AAV)基因疗法项目。
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一、产品项目: ' N0 x- v+ M6 I" u
1. VY-AADC01针对后期帕金森病(略去) : U2 ~$ @, H% X
2. VY-SOD101针对一种单基因突变型ALS 0 h1 m; Z+ p3 |. W8 M
VY-SOD101正在针对由超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变导致的单基因突变型ALS进行临床前开发。基于临床前数据,Voyager公司认为抑制SOD1可能对疾病发展产生临床上意义的影响。公司目标是在2017年末进行药品临床试验申报(Investigational New Drug Application,IND)。
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二、VY-TAU01和VY-NAV01新管路项目(略去) / a7 z$ s4 y- v% ~% Q+ ?9 I) }
关于Voyager疗法公司 ' J& ]3 Z- z; U, z7 r e7 C
Voyager疗法公司是一家为严重中枢神经系统疾病开发疗法的临床阶段公司。Voyager公司正在通过创新和投资于载体的最优化和设计、计量技术和生产,致力于推进AAV(腺相关病毒)基因疗法领域的发展。公司项目集中于为急需治疗的中枢神经系统疾病开发有效新疗法,包括后期帕金森氏病、ALS(其中一种单基因突变形式)、弗里德希氏共济失调、亨廷顿病、脊髓性肌萎缩(SMA)、额颞叶痴呆、阿尔茨海默病和严重的慢性疼痛。Voyager公司与Sanofi Genzyme、麻省大学医学院建立了广泛的战略合作。Voyager公司由AAV基因疗法、RNA干扰和神经科学领域的科学和临床领导者创建,由三石风投于2014年资助启动,总部位于麻省剑桥。更多信息可见:www.voyagertherapeutics.com 5 }! x: k8 ~- A9 P4 I3 u3 J) ]
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