ALS研究简讯：NfL、S-oxprenolol、AS-241和NDC-011等四则

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       一项最近发表于《European Journal of Neurology》的研究发现，对于大多数ALS患者，血液神经丝轻链（NfL）水平升高与更快的疾病进展和更短的生存时间相关联。另外，患者血液NfL水平因受损的神经细胞类型和最初的疾病表现而存在差异。这些发现表明，生物标志物需要在临床表型的背景下进行观察。https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/ene.16379

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       Actimed Therapeutics公司近日宣布，FDA授予S-oxprenolol (ACM-002)治疗ALS的孤儿药资格认定。ALS动物模型研究表明，S-oxprenolol可能有助于治疗ALS患者的恶病质和疾病相关肌肉萎缩。

       AcuraStem公司近日宣布获得加州再生医学研究所400万美元资金拨款，用于推进研究性疗法AS-241的开发，以治疗ALS和相关疾病。AS-241是一种反义寡核苷酸，旨在恢复UNC13A蛋白质的正常功能。

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       Dr.Noah Biotech公司近日宣布，其研究性双药联合疗法NDC-011治疗ALS的新药临床研究申请（IND）获得FDA批准。公司方计划2025年上半年启动1期临床试验，针对24名健康志愿者评估单剂量NDC-011的生物利用度、安全性和耐受性。预计将于2026年启动2期临床试验。