ALS研究简讯：ACT、PrimeC、NF242和BIIB105等四则

尘雾

       一项针对MND患者进行的有史以来规模最大的心理干预试验发现，接受和承诺疗法(Acceptance and Commitment Therapy，ACT)与常规护理相结合，可以显著改善患者的整体生活质量。该研究名为COMMEND，由谢菲尔德大学和伦敦大学学院的研究人员组织开展，相关结果最近发表于《The Lancet》。https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(24)00533-6/fulltext

       NeuroSense Therapeutics公司日前宣布与PhaseV公司建立合作，以优化PrimeC治疗ALS的3期试验。作为合作的一部分，PhaseV公司使用因果机器学习（causal machine learning）对2b期PARADIGM 研究进行了独立分析。这些外部结果将为后续研究设计、患者招募等提供重要信息。

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       在最近发表于《Brain》的研究中，韦仕敦大学团队报告，RGNEF蛋白质的特定片段NF242，可以减轻ALS致病性TDP-43蛋白质的毒性影响，显著减少对神经细胞的损伤，防止其死亡。该研究揭示了有前景的创新性ALS疗法策略，并在果蝇和小鼠模型中取得了积极结果。https://academic.oup.com/brain/advance-article/doi/10.1093/brain/awae078/7665359

       渤健公司（Biogen） 与 Ionis Pharmaceuticals公司日前宣布，基于1/2期ALSpire研究顶线结果，决定终止BIIB105 (ION541)的开发。BIIB105是一种反义寡核苷酸，旨在降低ataxin-2 (ATXN2)蛋白质的表达。虽然研究中BIIB105统计上显著减少了脑脊液ATXN2蛋白质，但未能降低血液神经丝轻链水平，也未能对功能、呼吸和力量等临床结果产生影响。

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