帕金森病药物罗匹尼罗可能安全减缓ALS疾病进展

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       在2023年6月1日发表于《细胞·干细胞》（Cell Stem Cell）杂志的研究中，日本研究人员报告，早期临床试验表明，帕金森病药物罗匹尼罗（ropinirole）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者是安全的，平均可延缓疾病进展27.9周。

       庆应义塾大学医学院生理学家Hideyuki Okano说：“我们之前通过‘iPSC药物发现’在体外识别出罗匹尼罗是一种潜在的抗ALS药物。通过此次试验，我们证明它对ALS患者是安全的，并且可能有一些治疗效果。为了证实该药的有效性，我们计划在不久的将来进行一项3期试验。”

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       为了测试罗匹尼罗治疗散发性ALS患者的安全性和有效性，该研究团队招募了20名在庆应义塾大学医院接受医护的患者。这些患者都没有携带ALS易感基因，罹患ALS的平均时间为20个月。

       试验前24周为双盲阶段，13名患者接受罗匹尼罗治疗，7名患者接受安慰剂。接下来的24周为非盲扩展期，所有愿意继续参与研究的患者均接受罗匹尼罗治疗。由于新冠等原因，许多患者中途退出，13名接受罗匹尼罗治疗的患者中7人接受了全年监测，7名先接受安慰剂随后接受罗匹尼罗尔治疗的患者中只有1人接受了全年监测。不过，没有患者因安全性原因退出研究。

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       为了评估罗匹尼罗能否有效减缓ALS进展，研究团队在整个试验过程中以及治疗结束后的四周内监测了各种不同的指标。包括患者自我报告的身体活动改变和独立饮食能力改变，可穿戴设备的活动数据，以及医生测量的活动能力、肌肉力量和肺功能变化。

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       该研究第一作者、庆应义塾大学医学院神经病学家Satoru Morimoto说：“我们发现罗匹尼罗对于ALS患者是安全、可耐受的，并且在帮助维持日常活动和肌肉力量方面显示出治疗前景。”

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       与安慰剂组相比，接受罗匹尼罗治疗的患者更为活跃，活动能力、肌肉力量和肺功能方面的下降速度较慢，生存可能性也更高。

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       随着试验推进，罗匹尼罗相对于安慰剂的益处越来越明显。不过，在试验中途开始接受罗匹尼罗治疗的安慰剂组患者并没有经历这些改善，提示可能只有在治疗开始得较早、持续时间较长的情况下才有用。

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       论文链接：https://www.cell.com/cell-stem-cell/fulltext/S1934-5909(23)00135-2

       参考阅读：PSC平台发现的渐冻症治疗药物，在临床试验中被证实安全有效、Nat Med：帕金森病疗法有潜力治疗ALS、帕金森氏症药治疗渐冻人症(ALS)

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