丹麦哥本哈根，2021年5月7日——Orphazyme 公司今日宣布：Arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的ORARIALS-01关键试验未能达到显示治疗益处的主要和次要终点。试验中没有报告重大安全性信号。完整数据将于今年晚些时候公布。 3 T+ H9 T) }0 `8 o4 S5 j
Orphazyme公司首席医疗官Thomas Blaettler博士说：“我们希望arimoclomol是应对这一毁灭性疾病巨大挑战的可行新方法，但这些结果让我们感到沮丧。作为这一类别中运行时间最长的临床研究之一，该试验历经超过18个月的评估。虽然不成功，但所产生的数据将对ALS的科学对话作出有意义的贡献。”
$ W/ t$ a# v" Q) n% i2 z* n" h3 E
这项随机、安慰剂对照的3期试验在北美和欧洲12个国家的29个站点进行，共计245名参与者以2:1的比例接受arimoclomol或安慰剂治疗，为期76周。主要终点是通过功能和生存综合评估(CAFS) 来确定arimoclomol与安慰剂相比的有效性。次要终点包括生存期、ALS功能评定量表-修订版(ALSFRS-R)得分改变和缓慢肺活量(SVC)。 9 k9 o' X3 e8 q- }4 Z1 Y
3 r2 @( \. B: v% J6 d; v" n
| 
发表于 2021-5-11 00:18:27
发表于 2021-5-11 01:04:47
