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[基础研究] ROADS量表:“渐冻症”病情评估的新指标

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发表于 2021-3-23 06:22:54 | 显示全部楼层 |阅读模式
本帖最后由 木易小小 于 2021-3-23 06:29 编辑
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ROADS量表:“渐冻症”病情评估的新指标
北京大学第三医院神经内科临床型博士后    孙灿
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       ALS---FRS-R评分是目前用于评价渐冻症病情进展的最常用指标。随着病情进展,评分逐渐降低,因此,ALSFRS-R评分的变化可以反映疾病的进展情况,在临床试验中常被作为主要终点事件,评估药物治疗的效果。

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       但是,近年来越来越多的研究显示,ALS---FRS-R评分具有诸多缺陷与不足,使得它在临床应用及试验研究中的敏感性及准确性欠佳,往往不能及时准确地反映疾病进展,因此可能隐藏药物的治疗效果,导致临床试验的失败。由于它是基于经典测量理论建立的,而该理论体系本身的一些局限性(如多维性、非线性数据等)限制了它的准确性,在临床实践中产生许多不合理情形。因此,寻找更加敏感的评价工具对于ALS病情评估及临床研究都至关重要。

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       2020年美国埃默里大学Christina等人在《美国医学会杂志:神经病学》发表了“基于Rasch模型建立的ALS整体功能障碍量表的建立及验证”,受到广泛关注。此量表按英文缩写简称为“ROADS量表”,在与ALSFRS-R评分进行了深入细致的比较研究后,显示出更多优势,有望在ALS病情监测和未来的临床试验中成为一个更具价值的测评指标。
        
       Rasch模型是由丹麦数学家Rasch在1960年提出的一个用于测量潜在特质的数学模型,属于现代测量理论。基于Rasch模型方法构建的ROADS量表是线性加权的,共包含28个问题,通过Rasch分析的方法验证其信度、效度良好,并且与ALSFRS-R评分具有良好相关性。Rasch模型的特质保证了ROADS量表具有单维性及线性数据,也就是说,ROADS量表每变化1分,所代表的病情变化的程度是相等的。相比ALSFRS-R评分,新量表所能覆盖的疾病功能障碍的维度更广,因此使得其作为结局指标用于ALS的临床试验,可能更加敏感和准确。
        
       北京大学第三医院樊东升教授团队与埃默里大学密切合作,考虑到语言及中西文化的差异,通过对该量表进行汉化,完成了中文版ROADS量表,并在中国人群中通过Rasch分析的方法验证了汉化量表的信度、效度以及与ALSFRS-R量表的相关性及功能障碍维度对比,得到了与原量表类似的结果,证实中文版ROADS量表具有良好的应用价值,相关研究结果已被《欧洲神经病学》杂志接受,近期即将发表。
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       我们期待ROADS量表在未来的临床试验中能够发挥重要的作用,通过对评价工具的改进,为ALS的临床研究带来新的曙光和希望。
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       作者简介: 孙灿,女,北京大学第三医院神经内科临床型博士后,合作导师:樊东升教授。 主要研究方向为运动神经元病的临床与基础研究,目前主持国家自然科基金青年项目1项,以第一作者发表SCI论文4篇。
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