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一、基本信息
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1. 官方名称：单中心、非盲生物标志物研究，以针对ALS患者评估MN-166（异丁司特，Ibudilast） 2. 招募：预计招募15位，尚未开放招募 3. 治疗方式：药物（口服胶囊） 5. 合作者：麻省总医院 6. 主要研究人员：Haruhiko Banno博士和Nazem Atassi博士 7. 阶段：I和II期 8. 试验类型：非盲、单组评估、安全性/有效性研究 9. 首次发表于Clinicaltrials.gov日期：2016年3月9日 10. 开始日期：2016年3月，预计主要完成日期：2017年12月 ) Q- J) I7 O& ^) n
二、试验目的 2 v9 _. P# Y! D/ q J
这是一项MN-166（异丁司特，ibudilast）针对ALS患者的单中心、非盲研究。合格的参试者必须满足El Escorial 准则中可能、实验室-支持很可能、很可能或确定的ALS诊断标准。研究人员将收集所有参试者的安全性、耐受性、血液、神经成像生物标记和临床结果。参试者将接受36周的研究药物（治疗）。
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该研究将包括筛选阶段（6周）、非盲治疗阶段（36周）和治疗后随访阶段（4周）。 1 J: {8 V ]4 T+ A ?
参试者数量（计划）：计划筛选25位参试者，招募15位。 7 @5 `/ r/ Z' l+ S
三、细节信息 , `3 o+ }7 W. _9 T
筛选阶段（6周）：
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在筛选阶段，合格的ALS患者将签署一份知情同意书，并进行以下筛选评估：审查包含/排除标准：El Escorial ALS诊断标准、病史和人口统计资料、ALS诊断史、体格和神经系统检查、UMNB、肺功能测试、生命体征（包括身高、体重）、实验室安全性血液测试和心电图（ECG），审查伴随药物和疗法的文档。 9 h3 f S3 M: u% V( x3 W2 {4 h
非盲治疗阶段（36周）：
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治疗阶段将包括一次基线就诊和4次后续门诊复诊（4、12周、24和36周）。并将在1、2、8、16、20、28和32周进行对话随访。 2 q) D) Q& P+ g3 N
在基线就诊中，参试者将返回门诊，并进行以下评估：审查包含和排除标准、生命体征、血液样本和生物标记物、心电图（ECG）、ALS功能评定量表（ALSFRS-R）、问卷调查、缓慢肺活量（SVC）、手持式测力法（HHD）测量的基线力量和C-SSRS。在此次就诊中将分发药物，并将评估和记录不良事件、伴随的药物和疗法。 # W8 K$ s8 C- W! v* u9 s& L* r) x8 f
在治疗阶段的后续复诊中，还将进行类似的评估。 & n, Q9 B; S$ t
此外，在筛选和基线就诊之间将进行一次[11C]-PBR28-PET（外周苯二氮卓受体-正电子发射断层成像）扫描，在20和28周之间再进行一次。 6 v$ c- @; W, S* ?& ~
治疗后随访阶段（4周）： % z1 x# F7 w. ?/ m
电话随访以记录不良事件和伴随的疗法。
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结果测量：
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1. 神经影像生物标志物（[11C]-PBR28-PET）包括感兴趣区域（ROI）和基于体素的分析； 2. 安全性。由AEs（不良事件）和生命体征、体格检查中临床上有意义的改变以及标准临床实验室检测进行衡量； 3. 耐受性。定义为参试者完成整个36周治疗部分的能力； 4. 临床结果。由ALSFRS-R、SVC和力量（HHD测量）进行衡量； 5. 血液生物标记物。包括促炎性细胞因子分析。 - @$ d% C3 M* F) d* n
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发表于 2016-3-23 21:28:19
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