- MSC-NTF细胞（NurOwn®）单次移植达到主要安全性终点，预先指定的ALS快速进展亚组显示有望稳定ALS疾病进展达12-16周。
- 脑脊液（CSF）分析证实MSC-NTF细胞对神经保护和神经炎症通路的生物学作用。
- 这些有前景的2期结果确立了一个重要的治疗目标，目前正在3期MSC-NTF细胞重复给药临床试验中进行评估。
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纽约，2019年11月20日——BrainStorm细胞疗法公司（BrainStorm Cell Therapeutics Inc.）今日宣布：“NurOwn治疗ALS的2期随机临床试验：安全性、临床和生物标志物结果”（NurOwn Phase 2 Randomized Clinical Trial inALS: Safety, Clinical and BioMarker Results）发表于国际同行评议期刊《神经病学》（Neuology）。 2 Q- i& ?% g$ l0 t y
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这项随机、安慰剂对照、2期临床试验的目的是确定自体骨髓源性MSC-NTF细胞（NurOwn）单次移植治疗ALS患者的安全性和有效性。该试验在美国3个主要研究站点进行：麻省总医院、梅奥诊所和麻省大学医学院，共招募48名参与者，3:1随机接受疗法或安慰剂治疗。在3个月的移植前导入期后，参与者接受一剂MSC-NTF细胞（n=36）或安慰剂（n=12）治疗，并随访6个月。在移植前和移植后两周采集脑脊液。该试验证实MSC-NTF细胞（NurOwn）单次移植是安全而耐受性良好的。BrainStorm公司的NurOwn细胞疗法是目前开发中最先进的ALS自体干细胞疗法。10月11日，该公司宣布，NurOwn治疗ALS的3期临床试验完成患者招募。可参考：BrainStorm公司宣布NurOwn美国2期ALS研究积极的主要结果
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关键有效性发现：
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1. 预先指定的ALS快速进展组参与者，单次移植后病情进展速度（ALSFRS-R斜率）稳定12-16周（p<0.05）。
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2. 接受MSC-NTF治疗的研究参与者，ALSFRS-R斜率在治疗后各时点改善≥1.5分/月的比例更高，且在移植后4周和12周是统计上显著的（p=0.004和0.046）。
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3. 移植后2周CSF神经营养因子升高，炎症标志物降低（p<0.05）。
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4. CSF MCP-1水平（一种小胶质细胞激活和神经炎症标志物）在移植后显著降低，并与ALSFRS-R斜率在各时间点的改善相关（p<0.05）。
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所发表手稿领导作者、麻省大学医学院神经病学系主任Robert Brown博士说：“该研究有前景的结果让整个团队倍感鼓舞。此外，我们观察到了治疗对CSF生物标志物的明显生物学效应，支持其治疗ALS的作用机制。”
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哈佛医学院神经学朱莉安·多恩教授、希利ALS中心主任兼麻省总医院神经科主任Merit Cudkowicz博士说：“这是一项高质量的2期研究，确定了剂量、安全性和重要的有效性信号。这些数据正是推进当前3期测试所需要的。”梅奥诊所朱迪思和让·佩普·亚当斯基金会神经科学教授Anthony Windebank博士说：“这些有希望的结果将鼓励我们尽快完成关键的3期试验。”
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BrainStorm公司首席运营官兼首席医疗官RalphKern博士说：“BrainStorm团队和Brown、Cudkowicz以及Windebank教授领导的临床研究员们，为ALS研究和这项发表于《神经病学》的试验做出了巨大贡献。我们达到了主要终点，证明了单剂量NurOwn是安全而耐受性良好的，同时支持NurOwn对ALS中神经保护和神经炎症通路的作用机制。我们期待完成当前的3期研究，以确认2期发现并扩大我们对MSC-NTF细胞治疗ALS潜力的了解。”
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BrainStorm公司总裁兼首席执行官Chaim Lebovits说：“这项重要研究经过同行评议、被高影响力的《神经病学》杂志接受并发表，是BrainStorm的重要里程碑。我要感谢整个团队，感谢他们为研究和发表过程付出的大量时间。研究结果强调了开展更大规模3期临床试验的重要性，该试验将以我们在2期研究中收集的数据为基础，最近已经完成全部200名ALS患者的招募工作。我们期待在科学文献和公司公告中报告我们的临床结果。”
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