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2016年2月24日——根据一项由ALS协会和Les Turner基金会支持的新研究，基因疗法（gene therapy）在一种ALS小鼠模型中能够直接和特异性地以上运动神经元为靶点。这项研究发表于《Gene Therapy》期刊，论文作者之一，来自美国西北大学Feinberg医学院Hande Ozdinler博士实验室的Javier Jara博士，是ALS协会前Milton Safenowitz博士后研究员。
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ALS（肌萎缩侧索硬化），也就是卢伽雷氏症，是一种侵犯大脑和脊髓中神经元（神经细胞）的进行性神经退行性疾病。最终，ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力，导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。
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上运动神经元是ALS中死亡的两种运动神经元中的一种。上运动神经元从大脑延伸到脊髓，损害时会出现肌肉痉挛强直和反射亢进等症状。近年来，上运动神经元对ALS疾病过程的重要性得到了更充分的认识，从而成为ALS疗法有吸引力的靶点。
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在新的研究中，Javier Jara博士、Pembe Ozdinler博士和同事们表明，被称为腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV）的基因疗法载体能够有针对性抵达上运动神经元（也被称为皮质脊髓运动神经元）。由于其安全性和针对特定组织类型的能力，AAV是使用最广泛的载体（运输者）。在ALS小鼠模型中，研究团队表明，直接将这种载体注射到大脑皮质能够导致大约70%上运动神经元的转导（即引导病毒进入细胞），是目前报告的最高比例。该技术在这个模型中的成功为使用AAV递送疗法分子的进一步动物模型研究奠定了基础，可能导向人体试验。
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“重要的是，研究表明，AAV载体能够抵达如此大比例的皮质脊髓运动神经元”ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士说，“这给了我们希望，使用AAV（递送）的靶向疗法确实有机会影响大脑中的大多数运动神经元。”
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发表于 2016-2-25 22:43:40
发表于 2016-2-25 22:56:55
发表于 2016-2-26 00:31:14
谢谢尘尘！
