本帖最后由 渐冻人花开 于 2016-2-10 17:28 编辑
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MediciNova股份有限公司宣布，在MN-166（异丁司特）对于早期和晚期ALS疗效的二期临床试验中，一位使用无创通气技术的肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）晚期患者已首先进入评估阶段。为使晚期ALS患者也被纳入试验，MediciNova修订了准入标准，且这一修正方案也已被FDA（美国食品和药品监督管理局）批准。新修订的协议计划纳入应用及未应用无创通气技术的ALS晚期病人各60人。卡罗莱纳州神经肌肉/ ALS-MDA中心主任Benjamin Rix Brooks医生是此项目的主要研究者。* _* Q; @! [4 \$ J j. a: v
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MediciNova股份有限公司的董事长兼首席执行官、医学及哲学博士Yuichi Iwaki评论道：“我们很荣幸成功通过了FDA的审核，这使我们能够在试验中首次纳入应用无创通气技术的晚期ALS患者。从这些患者身上得到的安全性及有效性数据将会对于我们的ALS研究进展有很重要的意义，并且是对正在进行中的未使用无创通气技术ALS患者研究的补充。” p. |( w% d# z& G2 p2 p
关于实验设计 这是一项单中心、随机双盲、安慰剂对照的为期6个月的试验，旨在评估MN-166（100 mg/天）作为利鲁唑（100 mg/天）治疗ALS的辅助药物给药时的安全性、耐受性以及临床终点反应。修正方案计划将60位应用无创通气技术的ALS晚期患者纳入试验。此项研究包括两种治疗方案，MN-166组和安慰剂组将以2:1的比率随机分配给药。实验对合格的入组对象有一定限制：被诊断为散发或者家族性ALS，距第一次出现临床肌无力症状的时间不超过10年，并且在接受试验性治疗之前已接受稳定剂量的利鲁唑治疗至少一个月。如患者正在使用无创通气技术对本实验并无妨碍。实验计划招募约120名年龄在18至80岁间的研究对象，男女不限（MN-166组80例，安慰剂组40例）。在双盲阶段试验完成后，被随机分配到安慰剂组的患者将会额外接受为期6个月的开放性MN-166治疗。如果在MN-166实验组未出现安全性和耐受性问题，那么MN-166实验组将继续参与开放性研究（OLE）。否则，只有安慰剂组的成员才能进入OLE阶段。. a! x4 d# t3 K3 _3 r) [9 T- g) O
$ I3 o2 ~+ G3 L7 V试验主要目标是在与利鲁唑共同使用6个月后，评估60mg/d MN-166与安慰剂相比的安全性和耐受性。次要目标是在与利鲁唑共同使用6个月后，依据以下指标对比60mg/d MN-166与安慰剂在临床终点的效果： l 功能性活动：依照修订版ALS功能评分量表（ALSFRS-R）评定。
, a5 J; ~* E) }* ~l 呼吸功能：通过测定缓慢肺活量（SVC）、最大呼吸压（MIP，即呼吸负压NIF）和1秒用力呼气量（FEV1）来评定。; g% c) ~6 x6 X' q0 m
l 肌力：通过徒手肌力测试（MMT）和握力器测试评定。2 P) G s0 e: j" h# G
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关于ALS 肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）也被称为葛雷克氏病，是一种进行性神经元退行性疾病，累及脑和脊髓内的神经元。病变神经将丧失其激动特定肌肉的能力，导致肌无力。因此，ALS影响患者自主运动能力，晚期患者可能完全瘫痪。ALS患者的预期寿命一般为2-5年。据ALS协会称，美国目前大约有30000名ALS患者，每年新确诊的ALS病例大约为5600人。利鲁唑是目前唯一被批准用于ALS治疗的药物，但其功效有限。
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6 l" F; v" m9 L4 w: l关于MN-166（异丁司特） MN-166自1989年起在日本和韩国上市，用于治疗脑卒中后的并发症和支气管哮喘。MediciNova公司从杏林制药有限公司获得了开发MN-166在复发-缓解型多发性硬化（PRMS）中潜在功效的授权，在进展型多发性硬化和其他神经系统疾病治疗上的知识产权MediciNova公司亦已另行申请获得。MN-166是可口服的新型小分子新药。作为磷酸二酯酶（PDE4和PDE10）及巨噬细胞移动抑制因子（MIF）的抑制剂，MN-166能够抑制促炎细胞因子，并促进神经营养因子的释放。MN-166还能减少胶质细胞的激活，而后者在神经系统疾病发生中扮演着重要的角色。临床前和临床中的研究均证实了异丁司特具有抗神经炎和保护神经的活性，并为其在神经退行性疾病，如进展型多发性硬化（MS）和ALS、物质滥用/成瘾及慢性神经性疼痛治疗中的应用提供了依据。7 w, b* u* i" m0 l& n
, L% U/ x' p% U% I; Z% Y) D5 U关于MediciNova公司 MediciNova公司是一家公开上市的生物制药公司，主要针对美国市场需求研发新型小分子药物疗法。MediciNova公司目前的战略是专注于MN-166（异丁司特）在治疗神经系统疾病，如进行性MS，ALS，药物依赖（如甲基苯丙胺依赖和阿片类药物）方面的应用，以及MN-001（tipelukast）在治疗纤维化疾病，如非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和特发性肺纤维化（IPF）领域的应用。MediciNova公司的产品还包括用以治疗急性恶化哮喘的MN-221（bedoradrine）和用以治疗实体肿瘤的MN-029（denibulin）。
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. {, |% l5 _% @; h3 d0 @: T" N0 f文章来源链接：http://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzA3MzIwMzIxMQ==&mid=209423868&idx=3&sn=21e916373b25a63088b1a5eece0a19af&3rd=MzA3MDU4NTYzMw==&scene=6#rd
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发表于 2016-2-10 11:38:26
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