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麻省剑桥，2015年11月17日——Amylyx 制药公司（AmylyxPharmaceuticals）今日宣布，已经从ALS找到疗法基金会（ALS Finding a Cure Foundation）和治愈阿尔茨海默病基金（Cure Alzheimer’s Fund）获得60万美元资金，支持公司领导性候选药物AMX0035的研究性新药-授权（IND-enabling）研究。公司还募集了新的私人投资者资金，从而使总募集金额达到190万美元。AMX0035在阻断神经炎症和神经细胞死亡方面表现出积极的临床前结果，预定在2016年进行针对ALS的临床试验。
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“ALS找到疗法基金会致力于通过多种渠道追求ALS治疗和治愈方法”基金会首席医疗官、哈佛大学神经病学教授、麻省总医院神经内科主任Merit Cudkowicz博士说道，“AMX0035在临床前模型中表现出希望。这些资金将保证开始临床试验的需要。”
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ALS和其他神经退行性疾病比如阿尔茨海默病的特点是神经细胞死亡和炎症。这些过程会形成毒性循环，成为进行性神经衰退的关键驱动因素。AMX0035是一种口服的、两种已知化合物的专有组合，被设计为打破毒性循环，防止神经退行性疾病的进一步发展。AMX0035的强大治疗能力在多个ALS和阿尔茨海默病模型以及细胞死亡和炎症模型中得到证实。 5 z. \4 ^; E" b) g4 Z2 @ P7 ~) ^
“在从阿尔茨海默病到ALS的所有神经退行性疾病中，神经细胞死亡的主要源头之一是炎症和氧化损伤”哈佛医学院神经病学教授、麻省总医院遗传学和衰老单元主任、Amylyx公司科学顾问委员会主席Rudy Tanzi博士说道，“如果我们能防止神经炎症，将有机会显著改善或延缓许多常见神经系统疾病临床症状的发生和发展。” ) c% t( h4 [! N' F% f! N8 d
除了Tanzi教授，Amylyx公司已经建立了一个强大的产业和学术领导者团队，包括George Milne博士（辉瑞公司中央研究前总裁和Radius Venture公司合伙人）、Stephen D. Chubb（3家上市公司的前首席执行官，目前是Catalyst Health Ventures公司的特殊有限合伙人）。 / ~' K3 b' y( A: Y [+ e2 m
“能够获得ALS找到治愈基金会、治愈阿尔茨海默病基金和投资者的支持，我们感到荣幸”Amylyx公司共同创建者兼首席执行官Joshua Cohen说道，“能够为遭受ALS摧残的患者们开发有意义的疗法，预期于2016年发起临床试验，我们感到兴奋。”
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关于AMX0035 9 [& ]" b" S- |1 h: K
最近的研究强调了线粒体和内质网（ER）应激压力作为神经细胞死亡和神经炎症过程的关键介导者（mediators）。线粒体是细胞的能量生产中心，而内质网是质量控制中心。这两个细胞器存在持续不断的交流，实际上由膜（membrane）进行物理连接，它们的健康对细胞生存是至关重要的。当这些细胞过程任意一个出现错误，所产生的应激压力会杀死细胞和/或造成炎症。大脑对线粒体和内质网应激压力极为敏感，这两个通路一直密切涉及神经退行性疾病的发生。我们认为，同时以这两个细胞器为靶点的疗法干预，将带来显著而持久的益处。 ! R9 ^9 w$ S0 P6 V
AMX0035是两种化合物的专有组合，以特定协同比例的剂量同时阻断线粒体和内质网应激压力。这两种化合物已经用于临床。我们已经表明，虽然两个组件各自都有一些功效，但协同在一起会更有效。AMX0035在ALS、阿尔茨海默病和线粒体疾病的疾病-特定模型以及神经细胞死亡和炎症的非特定模型中展示了阻断神经细胞死亡和神经炎症的强大疗效。这些研究都是由行业领先的合同研究组织或顶级的学术机构所进行的。 & O: V' Z2 }3 z5 q
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发表于 2015-11-28 01:02:51
发表于 2015-11-28 08:43:21
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