ALS TDI对百健和Isis制药ASO疗法试验的介绍和评论

尘雾

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       百健及其合作者Iais制药宣布两项新的ALS临床研究项目

       2015年12月15日——最近，百健公司（Biogen）及其合作者Isis制药公司（Isis Pharmaceuticals）宣布了两项新的ALS临床研究项目。其中一项是研究性疗法的临床试验，在SOD1形式的ALS中探索潜在疗法BIIB067/ISIS-SODRX，另一项将探索可能未来用于所有ALS临床试验的结果测量手段（outcome measures）。两项试验预计将很快开放招募。

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       其中研究性疗法的临床试验旨在确定一种反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide，ASO）对携带SOD1基因突变的ALS患者的安全性和耐受性。这项试验与Isis制药公司合作进行，建立在之前以ALS为靶点使用ASO技术的工作之上。Isis公司官方宣布2015年12月11日开始试验（可见：Isis公司宣布启动ISIS-SOD1 Rx针对ALS患者的1/2期临床研究）。

       这种试验性疗法的目的是中断突变SOD1基因产生错误折叠蛋白质的过程。这些异常蛋白和几种不同的ALS相关基因会产生类似的产物。错误折叠蛋白会引起巨大的细胞应激压力。运动神经元中的大量错误折叠蛋白被认为在ALS的发病和发展中扮演核心角色。新的临床试验旨在阻止这些错误折叠蛋白的产生，希望能依此延缓或阻止疾病发展。这种试验性疗法将被鞘内递送到脊髓液。参与试验的患者将在整个研究过程中提供脊髓液（脑脊液，CSF）样本，从而允许研究人员测量SOD1水平对治疗的变化。初步研究是为了确定ASO治疗的安全性和耐受性，这是推进到疗效研究之前的重要第一步。

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       这个新的1期研究建立在之前由Timothy Miller博士领导的使用第一代ASO技术的工作之上。新试验将比之前的研究招募更多的ALS患者，并使用改进后的第二代（Generation 2.0）ASO。第二代ASO被重新设计以更好地针对错误折叠SOD1蛋白前体，可以在几分钟内完成递送，而不像第一代疗法那样需要几个小时。

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       该研究的官方名称为“在成年ALS患者中评估BIIB067安全性、耐受性和药代动力学的1期、安慰剂对照、单剂量和多递增剂量研究（可见：BIIB067（Isis-SOD1Rx）针对成年ALS患者的单和多剂量研究）”。百健和Isis制药已经组织了包括9个国家18个招募中心的网络，招募72位ALS患者。这是一个两部分的研究，初始部分并不需要参试者的SOD1检测呈阳性。

       本文翻译自：http://www.alstdi.org/news/asos-back-at-it-against-als/

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渐冻人张红

沙发

渐冻人张红

SOD1基因出错是否是发病诱因之一?

木易小小

平安夜辛苦了

四哥

渐冻人花开

徐长乐

我sod1正常

求佛

兄弟辛苦！

微蓝

渐冻人张红 发表于 2015-12-25 02:21
+ j/ Y4 b7 S7 K$ t  i沙发

) Y7 v2 D" _# U  y6 B- }7 Y$ R! t谁能抢过你们夜猫子啊！俺滴沙发啊，，，，，，

微蓝

木易小小 发表于 2015-12-25 07:12
. a, ~4 f, \0 d5 F1 G" @+ |平安夜辛苦了

$ D+ ]9 c% h5 q: z) b" O姐姐，你是我们的福星，一定要平安啊！