美国ALS协会2016年ALS研究10大进展

尘雾

       2017年1月1日——2016年以来，大量旨在为ALS找到治疗和治愈方法的研究成果、临床试验进展和战略合作都在加快发现和进行。

       我们兴奋地分享一些为我们和ALS患者们带来希望的2016年最具头条价值的新闻。

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       1. NEK-1基因的发现。该基因现在已知是促进ALS发病的最常见基因之一，这使它的发现成为全球头条新闻。11个国家超过80位研究人员进行了这项迄今为止最大规模的遗传性ALS研究。（可参考：ALS冰桶挑战捐款导向重大的基因发现、冰桶挑战”筹善款 研究发现“渐冻人症”遗传基因、Project MinE对NEK1基因发现的介绍和评论、NEK1基因发现：问与答）。

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       2. 神经病学临床研究所（NCRI）由Nazem Atassi博士领导的麻省总医院（MGH）成像团队，使用PET成像成功扫描首位活着的ALS患者，以测量大脑中的炎症。这是这项成像生物标志物研究有前途的第一步。从那以后，更多的人参与了这项研究。（可参考：创新性ALS成像生物标志物距离患者更近一步）

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       3. 美国食品与药物管理局（FDA）接受并正在审查依达拉奉治疗ALS的新药申请（NDA）。我们热切期待2017年来自FDA的消息！（可参考：FDA接受田边三菱制药依达拉奉治疗ALS的新药申请、美国ALS协会博客对FDA接受依达拉奉新药申请的介绍和评论、ALS TDI和MDA对FDA接受依达拉奉新药申请的介绍和评论）

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       4. ALS协会支持的AaronGitler博士及其同事们，识别出一种新的C9orf72-相关ALS疗法靶点。（可参考：Science：研究人员识别新的C9orf72-相关ALS蛋白质靶点）

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       5. Cedars-Sinai医学中心研究人员获得FDA批准，针对ALS患者测试一种干细胞-基因联合疗法的安全性。（可参考：Cedars-Sinai获批针对ALS患者测试新型干细胞和基因联合疗法、美国ALS协会对Cedars-Sinai新型干细胞和基因疗法临床试验的介绍和评论）

       6. BrainStorm公司宣布来自NurOwn干细胞美国2期试验的积极结果，随后宣布在2017年开始更大的3期试验。（可参考：BrainStorm公司宣布NurOwn美国2期ALS研究积极的主要结果、BrainStorm公司宣布2017年临床开发目的并提供企业更新、美国ALS协会对BrainStorm公司2017年开始3期ALS试验的介绍和评论）

       7. IBM的Watson超级计算机发现5个新的ALS基因。IBM与巴罗神经学研究所合作展示了大数据的力量和先进计算加速治疗和治愈研究进展的潜力。（可参考：巴罗神经学研究所和IBM Watson Health识别新的ALS基因）

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       8. 美国最大的精准医学项目之一10月份开始在全美9个大学和医院中心进行招募。ALS协会承诺向这一激动人心的合作努力投入350万美元冰桶挑战所募集的资金。

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       9. 在都柏林ALS/MND国际研讨会上，迈阿密大学ALS研究员和Orphazyme制药公司宣布宣布在SOD1 ALS患者中成功完成Arimoclomol的II期试验。（可参考：Arimoclomol完成II期试验的研究方报道、美国ALS协会对Arimoclomol成功完成II期试验的介绍和评论）

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       10. 在ALS协会数百万美元资助下建立ALS ONE和NeuroLINCS等全球合作。这两个项目将帮助生成研究人员继续他们重要研究工作所需的数据。（可参考：ALS ONE-MAP将加速ALS的治疗和护理、美国ALS协会和NINDS共同支持NeuroLINCS项目）

       本文编译自：https://alsadotorg.wordpress.com/2017/01/01/top-10-significant-als-research-advances-of-2016/#more-2049

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徐长乐

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根哥

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期待

青岛患者

耶耶耶耶耶

仰望生命

冻龄大叔

尘尘辛苦了

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