2015年11月30日讯 /生物谷BIOON/ --麻省剑桥,Aquinnah制药公司(Aquinnah Pharmaceuticals)2015年11月23日宣布,将从美国国家神经疾病和脑卒中研究所(Neurological Disorders and Stroke,NINDS)获得68万美元拨款,以推进新型药物化合物对肌萎缩侧索硬化(Amyotrophic Lateral Sclerosis,ALS)的治疗。 8 m% P! O( ]/ c3 J' n( b2 q
Aquinnah公司正在开发旨在延缓或逆转ALS发展的创新性药物。ALS是一种迅速扼杀神经细胞功能,导致患者失去对全身肌肉控制能力的致命神经退行性疾病,目前还没有治愈或能够有效延缓其发展的治疗方法。ALS病情发展迅速,超过一半的新诊断患者生存期不足3年。 ) G4 R/ ~' m2 [% a B
此次NINDS的拨款用于支持Aquinnah公司的独特ALS疗法,该疗法以存在于大部分ALS患者脑部的病理性蛋白质复合体(pathological protein complexes)为靶点。这些疾病-相关蛋白质复合体的积聚,被认为会驱动ALS和其他神经退行性疾病的病情发展。Aquinnah公司将使用新识别的化合物来攻击和分解这些蛋白质复合体,目标是迅速推动新颖而有效的ALS药物进入临床开发阶段。
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Aquinnah公司总裁兼首席执行官Glenn Larsen博士表示:“我们很高兴公司的科学项目获得了出色的评价,并因此得到NINDS的资助为ALS开发创新性的新疗法。我们的使命是变革ALS的治疗,通过开发延缓或逆转ALS疾病发展的药物来改变这种毁灭性疾病的临床结果”。 # m: w0 K# o$ f% A
“我们非常高兴能从NINDS获得这一关键性的资助,这将推动Aquinnah公司的科学发展,向开发新型ALS疗法的目标迈进”公司共同创始人Ben Wolozin博士说道,“我们的努力可能从根本上改变ALS患者的生存期,这一点让我们的工作变得迫切”。(生物谷Bioon.com) 5 c- H# W/ Q9 l; V/ e( b
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