世界渐冻人日 | 蔡磊：一位将药物研发提速10年的“抗冻”人

木易小小

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世界渐冻人日----蔡磊：一位将药物研发提速10年的“抗冻”人  

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《中国医师协会融化渐冻的心   》 公众号

2 j' C: b( U' t; n: Y( m' N1 _       今天我们迎来了“夏至”，代表着炎热的夏天已经到来。对一部分人来说“夏天”却始终未到，对他们而言，想亲自走出家门感受下外面的缤纷世界都是十分困难的事情。
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       6月21日，也是“世界渐冻人日”，一个需要被更多人关注和了解的日子。1997年“渐冻人”协会国际联盟选定在每年的6月21日，举行各类认识运动神经元疾病的相关活动，希望每年这一天，对这种疾病的治疗和社会关爱能引起世人的普遍重视，并于 2000年丹麦举行的国际病友大会上正式确定6月21日为“世界渐冻人日”。
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       2014年风靡全球的“冰桶挑战”让“渐冻人”症开始走进了大众的视野。“渐冻人症”医学上称肌萎缩侧索硬化症（Amyptrophic lateral sclerosis），简称ALS，是运动神经元病的一种，因为患者大脑、脑干和脊髓中运动神经细胞受到侵袭，患者肌肉逐渐无力导致瘫痪，最终因呼吸衰竭而死亡。大家把身体如同被逐渐冻住一样的这种病症的患者俗称“渐冻人”。
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       蔡磊：渐冻症抗争者，京东原副总裁。一位将药物研发提速10年的“抗冻”人。2020年下半年至2023年下半年，中国启动ALS临床管线数量超过45个，ALS临床提速了几十倍。有一位资深的神经系统科学家称，蔡磊把渐冻症药物研发的进程向前推动了至少10年。
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5 [' i$ G1 X' V5 T, y" q8 `5 }       艾码生物3个月内设计了5个靶点的4种药物和蔡磊团队进行科研合作。另一家国内少有的专注于渐冻症的神济昌华，目前相关在研药物管线共有6条，进展最快的SG001正在北京大学第三医院开展研究者发起的临床研究（IIT）。

       蔡磊靠自己的社会影响力和经济实力，激发了产业对于渐冻症药物甚至是罕见病药物开发的关注和兴趣，补齐了渐冻症药物研发‘经济账’中缺失的一环。另外，随着公众对渐冻症认知度的提高，包括帕金森、阿尔茨海默症等疾病在内的神经系统疾病的“早诊断、早发现、早治疗”等预防措施，也受到了更广泛的关注。
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       2024年1月24日，在中国经济新闻人物活动上，联合国前任秘书长潘基文连线蔡磊表示祝贺，并呼吁国际社会、各国政府、民间机构向战胜罕见病的努力投入更多的力量和资源。同时，更多的好消息在持续出现：1月30日，有生物公司宣布正式启动临床级iPSC衍生细胞治疗渐冻症临床研究，临床项目正式启动招募。此前，该生物公司自研的临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞药治疗渐冻症已获美国FDA认证并授予全球首发孤儿药资格。

  u5 t, M; Q  `       1月31日，南京大学生命科学学院院长张辰宇告诉记者，第三代RNAi药物体内递送平台针对一些神经特异性疾病产生了很好的治疗效果，正计划与江苏省人民医院罕见病领域专家合作启动临床研究。
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8 G& K* {8 i8 H4 j3 V       2月8日，首个自主研发的AAV基因治疗药物RJK002注射液的临床试验申请获国家药品监督管理局药品审评中心受理，适应症为肌萎缩侧索硬化。

       2024年6月13日，蔡磊团队公布渐冻症最新研究成果，渐冻症病因有了重大发现，之前认为，渐冻症由神经细胞逐渐死亡导致，新的发现则认为渐冻症发病或与肌肉中的变化有关，已越来越接近真相。同时，蔡磊团队已和华大成立联合实验室，加大对渐冻症的研究，华大的CEO尹烨也对蔡磊高度评价，认为他以一己之力推动罕见病研究，让更多人受益，这是史无前例的重大贡献。
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* D- o6 ^- @' \3 e3 |       这些好消息的背后都有蔡磊的身影。这条路上的每一个人都坚信，渐冻症被攻克的那一天，一天比一天更近。
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; R- R) X& i9 U. a' [       原文链接：世界渐冻人日 | 蔡磊：一位将药物研发提速10年的“抗冻”人

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