“渐冻症”新希望！中美瑞康小核酸新药获美国FDA孤儿药资格

木易小小

“渐冻症”新希望！中美瑞康小核酸新药获美国FDA孤儿药资格

       2023年3月2日，中美瑞康宣布，其自主研发的小核酸药品RAG-17，获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）。

       “获得FDA孤儿药认证是RAG-17项目开发重要的里程碑之一，说明FDA认可SOD1突变的ALS患者群体对于新型治疗方案有迫切需求。”中美瑞康创始人/CEO李龙承博士表示，“我们希望能够尽快推进RAG-17到临床阶段，给患者带来生存的希望。我们相信该疗法与其他疗法比较将会有更显著的治疗效果。”

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       孤儿药认定是FDA 孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。FDA针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于20万的疾病。获得孤儿药认定的制药企业将获得监管费用与临床税收减免、市场独占权等药品开发激励。

       ALS是一种以上、下运动神经元损害为突出表现的慢性进行性神经系统变性疾病，主要表现为肌无力、肌肉萎缩、延髓麻痹及锥体束征。ALS是一种无法治愈的疾病，生存期通常为3-5年。ALS可分为散发性与家族性。家族性可由多种基因的突变引起，超氧化物歧化酶1(SOD1)是常见的基因之一。在中国SOD1更是导致ALS的最常见的突变基因，约20%的家族性ALS和5%的散发性ALS为SOD1基因突变所致。

       RAG-17是一款以SOD1为靶基因的双链小干扰RNA (siRNA），通过降低SOD1蛋白表达来治疗SOD1突变所致的ALS患者。RAG-17采用了中美瑞康自主开发的拥有独立知识产权的SCAD（智能化学辅助递送）递送平台，以实现中枢神经系统的高效递送。前期多项在小鼠和大鼠ALS模型中完成的药效研究表明，RAG-17的治疗能够极其显著地延缓疾病发病时间、延长动物的生存时间和改善其运动功能。

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