华盛顿大学最近宣布建立新的肌肉科学和疾病研究中心，为肌萎缩侧索硬化（ALS）等疾病研究更好的治疗方法。
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该转化肌肉研究中心（Center for Translational Muscle Research）将与华盛顿大学的实验室和其他西雅图地区的机构合作，开展肌肉相关蛋白、基因和细胞生物学的基础研究，同时进行治疗以进行性肌肉无力为特征的疾病的前瞻性疗法研究。
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华盛顿大学生物工程教授Michael Regnier说：“新的肌肉研究中心将为这些疾病患者提供希望，他们中的许多人都在与时间赛跑。” / O% ^' P, p- w7 C( @- ^; ~" e" o# e
对于将要研究的许多疾病，目前仅有症状管理策略。以ALS为例，该病会导致肌肉无力持续加重，最终影响患者呼吸和吞咽功能，现有的治疗方法无法逆转这些损害。
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不过，基因疗法和干细胞生物学等领域的进步，最终可能通过靶向特定基因而带来更多的治疗选择。在ALS中，已知一些基因被修改或突变，可能以不同的方式伤害神经细胞。 3 B/ E3 i1 y. J4 N$ t: b/ u
基因改造的干细胞可以用来将生长因子和其他分子递送到患者细胞中，这是治疗ALS的一种潜在方法。可能涉及的干细胞类型包括诱导多能干细胞和间充质干细胞。 3 z+ Y1 u0 O8 g I$ n: o& }6 a3 X
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该中心的一项主要工作将是生产人类干细胞，包括从患者细胞衍生的干细胞，以创建实验室培养皿模型。这些模型将被用于疗法开发，同时提高对ALS和其他疾病的认识。 7 i# x( o2 T2 g7 f/ R, ?
该中心的临床合作伙伴将包括罕见遗传病的儿科专家，以及在华盛顿大学康复医学诊所等机构治疗神经肌肉疾病患者的物理医学专家。
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华盛顿大学康复学教授David Mack说：“转化肌肉研究中心将加速我们的一切工作。对于研究人员来说，能够获得这些核心服务将改变游戏规则。我们将看到集成数据在各核心之间全速流动。它将为我们所有人扫清前进的道路。” # F7 G7 i1 Q8 J( O6 |
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发表于 2019-11-7 22:25:14
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