帕金森氏症药治疗渐冻人症(ALS)

木易小小

帕金森氏症药治疗渐冻人症(ALS)

节选自【日本iPS细胞研究报告(十八)】庆应大学篇：用iPS细胞筛选新药(下)

       2018年10月13日，庆应大学岡野荣之教授在东京都召开的再生医学论坛上宣布，通过用iPS细胞构建的渐冻人疾病模型，发现现有的用于治疗帕金森氏症的药物盐酸罗匹尼罗(Ropinirole hydrochloride)对其有效。

       渐冻人症，又称肌萎缩性脊髓侧索硬化症 (Amyotrophic Lateral Sclerosis， ALS)、肌萎缩侧索硬化症、运动神经元病(MND)、卢伽雷病 (Lou Gehrig’s Disease)、夏科病(Charcot),是一种渐进性且致命的神经退行性疾病。2018年5月11日，被列入中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》中。九成以上发病病因不明，约一成被判定为遗传因素。美国职业棒球大联盟史上最伟大的一垒手纽约洋基队的卢伽雷 (Henry Louis Gehrig，1903-1941) 和当代最伟大的物理学家之一的英国理论物理学家史蒂芬·霍金 (Stephen William Hawking, 1942-2018) 罹患此病，以及2014年风靡全球的冰桶挑战筹款活动，引起普通民众对该罕见病的关注。日本全国约有9000名该病患者，每年新增患者1000-2000人，发病后一般生存期仅2-5年。目前药物仅能延缓病情，尚无根治方法。

       岡野荣之教授的研究团队，从家族遗传性渐冻人症患者身上采集细胞制成iPS细胞，然后体外重建了疾病模型。从1230多种现有药物中，最终发现盐酸罗匹尼罗对该病有疗效(图4)。盐酸罗匹尼罗 (C16H24N2O·HCl) 为多巴胺受体激动剂，有能够增强多巴胺的作用。1997年首次被批准用于治疗帕金森氏症，后被拓展用于不宁腿（多动腿）综合症 (Restless Legs Syndrome，RLS)。岡野教授的团队还用未发现有家族发病史的原发性渐冻人症患者的iPS细胞构建了共22类不同的疾病模型(图5)，经测试发现，盐酸罗匹尼罗对其中16类同样有效。

       原文链接：【日本iPS细胞研究报告(十八)】庆应大学篇：用iPS细胞筛选新药(下)

       背景资料：庆应义塾大学(Keio University)，亦称庆应大学，简称庆大(けいだい)，是日本久负盛名的世界著名研究型综合大学， 素有亚洲第一私立学府之称，是日本历史最悠久的私立综合性高等教育机构，其主校区位于日本东京都中心，毗邻东京塔。庆应的前身是创立于1858年的"兰学塾"，是江户时代一所影响深远的传播西洋自然科学的学堂，在创始人福泽谕吉的指导和影响下不断发展，至今在日本社会各个领域中均发挥着先驱领导作用。

    作为日本私立大学第一名门的庆应是日本文部科学省超级国际化大学计划(Top Global University Project)面向世界TOP100的A类顶尖校，亚太顶尖大学学术组织环太平洋大学联盟(Association of Pacific Rim Universities)的六所日本成员校之一、东京六大学棒球联盟成员之一、RU11学术研究恳谈会成员，同时也是日本文部省指定的首批13所"国际30计划(Global 30)"重点投资的大学之一。

此外，庆应亦是全球500强企业CEO校友数世界排名第9的大学(2013 Times Higher Education)。日本上市公司社长有十分之一以上毕业于庆应，因此其有着"企业家摇篮"之称，更被认为是把握着日本经济命脉和未来的中枢学府。

    庆应在CWUR 2017世界大学中排名第32名， QS2018全球大学毕业生就业力排名第45名。

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