2018年5月18日——休斯顿卫理公会医院最近的一项研究表明，一种新的免疫疗法对肌萎缩侧索硬化（ALS）患者是安全的，同时还揭示了令人惊讶但可能给患者带来希望的结果。
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ALS也被称为卢伽雷氏症，是一种导致控制肌肉运动的神经细胞变性退化的神经系统疾病。该病会造成患者肌肉无力萎缩、言语和吞咽困难、呼吸受损，最终死亡。研究人员关注于调节性T细胞（Tregs），这些免疫细胞有助于保护身体免受可能加速ALS发展的有害炎症的影响。
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休斯顿卫理公会神经学研究所共同主任Stanley H. Appel博士和他的团队发起了一项研究，以确定Tregs输注治疗ALS患者是否安全和可耐受。这项研究将发表于2018年7月刊的《神经病学•神经免疫学和神经炎症》（Neurology® Neuroimmunology & Neuroinflammation）杂志。
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“我们发现，许多ALS患者不仅Tregs水平较低，而且他们的Tregs也不能正常工作，” 该研究通讯作者、休斯顿卫理公会医院神经科主任Appel博士说，“我们认为，提高这些患者Tregs的数量和功能将影响他们的疾病进展。”
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Appel和他的团队选择了3位处于ALS不同阶段的患者。
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“正如我们所相信的，研究结果表明，增加他们的Treg水平是安全的，” Appel博士说，“让我们吃惊的是，当他们接受正常功能Tregs的输注时，ALS发展急剧减缓。我希望这项研究能够将ALS从‘死刑判决’改变为‘无期徒刑判决’。虽然这种方法不能治愈患者疾病，但我们能带来不同。”
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在这项研究中，3位患者接受了白细胞除去法（leukapheresis），即一种将白细胞从红细胞分离，把红细胞回输身体的过程。然后，Tregs从白细胞分离。Appel博士的研究团队发现，在ALS患者中无法正常工作的Tregs在体外恢复正常。他们与安德森癌症中心的干细胞移植和细胞疗法项目合作，增加每位患者自身Tregs的数量，然后将它们通过静脉输注回输给患者。
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“这项研究的目的是确定在ALS患者中增加功能性Tregs水平是否安全，” 该研究第一作者、休斯顿卫理公会神经病学家Jason Thonhoff博士说，“还需要更大的研究来确定这种疗法是否有效，但作为专业ALS临床医生和研究人员，我对这些初步发现所提供的希望感到非常兴奋。”
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在研究期间，每位患者都接受了8次Treg输注。前4次输注为每两周一次，后4次输注为一个月一次。疾病发展由两种ALS进展评定量表来测量。在第一轮和第二轮输注之间以及第二轮输注完成后，病情在最后一次Treg输注后几周到几月内恢复发展。
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“人体任何时候都有大约1.5亿Tregs在血液中循环，” Thonhoff博士说，“在这项研究中，每次治疗使得Treg比正常水平增加30%到40%。在每轮的4次输注中都观察到疾病进展的减缓。”
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接下来，Appel博士和Thonhoff博士将启动一项2期研究，以进一步评估Treg输注减缓ALS发展的安全性和有效性。他们希望将这项研究转化为治疗ALS患者的现成细胞疗法。
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