本帖最后由 木易小小 于 2017-12-30 07:32 编辑
药明康德年度盘点：新锐之光 今日，药明康德微信团队将把盘点的目光投向代表未来的生物技术“新锐之光”们。
40大生物技术IPO
2017年，40家生物技术公司登陆纳斯达克市场，以期借资本之力，推进新药研发。在这40家公司里，药明康德集团合作伙伴、总部位于南旧金山的DenaliTherapeutics在年底完成的IPO中募集到了2.5亿美元，为2017年生物技术领域之最。这也让Denali的总估值达到了17亿美元。
自成立之初，Denali就广受关注。这家勇敢挑战神经退行性疾病的生物技术新锐将向阿兹海默病、帕金森病、ALS（肌萎缩性侧索硬化症）、以及其他神经退行性疾病发起冲击，期待为这些疾病的治疗带来变革。在Denali看来，随着科学的不断进步，我们对神经退行性疾病的生物学机理有了更深的了解，目前正是解决这一难题的大好时机。
“1997年，人们发现了α-Synuclein突变可能会导致帕金森病。1993年，人们发现SOD1基因失活突变可能会导致ALS。自2008年后，这一数字激增——和阿兹海默病、帕金森病与ALS相关的遗传因素，从2-4个，已经增加到了30-40个，”Denali的首席执行官RyanWatts博士在今年的药明康德全球论坛上说道：“现在我们掌握了许多遗传靶点和信号通道，同时还有许多技术工具的进步。”
目前，Denali选择了四条研发方向，它们都与神经退行性疾病的触发相关。这些方向是：导致神经退化性疾病的基因（degenogenes）、溶酶体功能（lysosomal function）、神经胶质细胞（glial biology）、以及细胞稳态（cellular homeostasis）。在管线建立上，Denali则专注遗传通路、脑部递送、以及生物标志物驱动的开发。据了解，Denali将针对RIP1、ApoE和LRRK2等靶点，寻找神经退行性疾病的全新疗法。
我们也很高兴地看到，广受瞩目的中国生物技术新锐再鼎医药（Zai Lab）成功登陆纳斯达克。再鼎医药是腾飞的中国生物医药行业中最具代表性的新锐之一。自成立以来，这家总部位于上海的创新生物医药公司已打造了一支具有全球创新药物研发经验的科学及管理团队，并与全球诸多领先的医药公司展开多项战略合作，快速建立了丰富的新药研发管线。其中， ZL-2306（niraparib）与ZL-2401（omadacycline）是再鼎医药两款领先的在研新药。前者是一款创新PARP抑制剂，来自于药明康德集团合作伙伴Tesaro与再鼎医药的合作。它有望作为二线维持疗法，用于卵巢癌的治疗；后者是一类全新的四环素衍生物，能抑制细菌蛋白合成，起到抗感染的效果。它有望被用于多种感染的治疗。在IPO中募集到约1.5亿美元资金的再鼎医药将进一步推进临床管线，并寻找新的业务发展机会。
风投金额创历史新高 据统计，全球风投机构在2017年向生物技术领域投入的资金总额已经超过了100亿美元。相较于2015年的74亿美元和2016年的70亿美元，今年的数字创下了历史新高。有趣的是，从融资的项目数来看，今年的数字并没有明显高于前两年。这也反映出在当下这个时代，单笔融资额度不断攀升的趋势。
今年3月完成9亿多美元B轮融资的GRAIL就是最好的例证。这家成立只有短短几年的公司，在B轮融资中获得了强生（Johnson & Johnson），百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）, Celgene、默沙东（MSD）、亚马逊（Amazon）、以及腾讯（Tencent）的垂青。获高额投资的GRAIL想实现它宏大的目标——开发出一种能在患者出现症状前，就能通过血检发现早期癌症的方法。
癌症早期诊断的重要意义不言而喻。早期癌症患者的存活率可高达70～90％，但晚期癌症患者的存活率只有10～20％。尽早诊断癌症不但能显著提高患者的存活率，而且可以给患者提供更多、更经济有效的治疗方法。
GRAIL公司开发的血检方法使用Illumina公司开发的超深度测序技术，通过对血液中的游离DNA进行测序来发现肿瘤细胞释放出的游离肿瘤DNA。不同类型的肿瘤有自己的基因突变特征，这些特征也会在释放的游离肿瘤DNA中得到体现。今年4月，GRAIL启动了一项大型临床试验，计划招募12万名女性，并通过分析她们血液内的游离核酸（cell-free nucleicacids，cfNA），开发和验证一款乳腺癌的早期诊断方案。
GRAIL之外，多家基于遗传学和基因组学的知名企业也在今年完成了高额的融资。9月，药明康德集团合作伙伴23andMe完成了由红杉资本领投的2.5亿美元F轮融资，拓展其基因组学研究平台；同在9月，药明康德集团企业药明明码（WuXi NextCODE）完成了红杉中国领投的2.4亿美元B轮融资，加速打造全球基因大数据标准化管理平台，赋能机构和个人，使他们能充分使用基因，并从中受益。
我们也很高兴地看到，一些重大疾病得到了风投机构的关注。1月，中国新锐歌礼获1亿美元的B轮融资，所融资金将主要用于包括乙肝新药在内的创新产品开发。今年，国内首个抗丙肝核苷类NS5B抑制剂花落歌礼。此次合作使歌礼具有了靶向不同靶点的三款丙肝新药（另两款为NS3/4A抑制剂丹诺瑞韦和NS5A抑制剂瑞维达韦），巩固了歌礼在丙肝领域的技术优势。而SemmaTherapeutics在11月完成的1.14亿美元B轮融资则将助力这家生物技术新锐测试其1型糖尿病干细胞疗法的可行性。 创新的种子已经埋下。我们祝愿在肥沃的土壤中，这些种子能够长成大树，开花结果，为全球患者带来更多创新疗法和医药产品。未来值得期待！
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发表于 2017-12-30 07:26:27
发表于 2017-12-30 10:49:37
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