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原文标题：Mallinckrodt制药将发起公司赞助的H.P. Acthar Gel治疗ALS的临床试验 % b6 h4 |: [0 ?/ G) a
英国切斯特菲尔德，2016年11月21日——Mallinckrodt制药公司（Mallinckrodt plc）今日证实：将启动一项公司赞助的2期概念验证临床试验，在ALS患者中评估H.P. Acthar Gel（贮库型促肾上腺皮质激素注射）的有效性。这项研究预计将于2017年上半年开始。 - U7 z( X3 J3 B1 M0 o$ R: c+ b
Mallinckrodt公司还宣布：美国食品与药物管理局（FDA）已经授予其Acthar试验性新药（IND）治疗ALS的快速通道地位。公司正在与FDA密切合作，建立这项2期研究设计。
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“我们最近在ALS患者中完成了Acthar的先导研究，并高兴地报告，这项研究达到其主要目的。该试验在ALS患者中探索了4种潜在Acthar给药方案的安全性和耐受性，” Mallinckrodt公司执行副总裁兼首席科学官Steven Romano博士说，“虽然这项先导研究并不是设计为生成关于有效性的对照证据，但我们进行了一些探索性的分析，包括将一小组Acthar持续治疗36周的患者的病程与历史、安慰剂治疗的人群进行比较。观察到的差异提示进一步研究是恰当的。研究数据也允许我们选择一个剂量方案在严格的对照试验中进一步研究该药物。接下来的概念验证研究将评估Acthar对疾病症状和发展测量的影响，使得我们能够评估Acthar可能带给ALS患者的潜在价值。”
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FDA的快速通道地位旨在促进药物开发和加快药物审查，以治疗严重疾病并解决尚未被满足的医疗需求。目的是让患者更早地获得重要的新药物。快速通道项目涉及范围广泛的严重疾病。 1 w/ T: r% ?; V1 s" p$ I
Mallinckrodt公司投资于这项临床试验阐明了其“收购以投资”战略，应用大量资源构建一个强健、有组织管道的宗旨。 # y2 y$ h( j x
关于先导研究 & @/ N3 [- q! Q3 i. d3 {
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关于H.P. Acthar Gel（贮库型促肾上腺皮质激素注射，repository corticotropin injection）
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H.P. Acthar Gel（贮库型促肾上腺皮质激素注射）是一种FDA批准用于治疗19种适应症的可注射药物。下面是其中主要的适应症:
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1. 婴儿和两岁以下儿童中婴儿痉挛症（IS）的单药治疗； 2. 在没有特发类型尿毒症或由于红斑狼疮导致的肾病综合症中诱导利尿或缓解蛋白尿； 3. 成人中多发性硬化（MS）急性加重期的治疗； 4. 在系统性红斑狼疮选择病例恶化中或作为维持疗法使用； 5. 在皮肌炎（多肌炎）选择病例恶化中或作为维持疗法使用； 6. 在类风湿性关节炎选择病例中作为短期辅助疗法； 7. 结节病的症状治疗。
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发表于 2016-11-21 23:59:38
发表于 2016-11-22 07:30:13
