渐冻症药物来了！「托夫生注射液」国内获批上市

木易小小

渐冻症药物来了！「托夫生注射液」国内获批上市

       今日（10月8日），国家药监局（NMPA） 官网显示，渤健（Biogen）的托夫生注射液（商品名：凯盛迪™）获批进口，用于治疗SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。这是全球首个SOD1-ALS疾病修正治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。

      

       肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，也被称为“渐冻症”。这种疾病的患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡，导致患者的肌肉无力和瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。ALS患者在确诊后平均寿命小于5年。SOD1基因突变是引起家族性ALS的第二大常见原因，约占家族性ALS的10-20%的病例，全部ALS病例的1-2%，SOD1突变基因会在运动神经元和星形胶质细胞内形成错误的折叠SOD1蛋白，并发生聚集，影响正常的细胞功能。

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        公开资料显示，该药是一种反义寡核苷酸(ASO)药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。由渤健和Ionis Pharmaceuticals联合开发，已经获美国、欧盟批准治疗渐冻症。

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      根据公示，渤健在2023年7月14日向中国国家药监局药品审评中心（CDE）递交了5.1类新药托夫生注射液的上市申请，并获得受理。

       托夫生注射液三期临床研究（VALOR研究）数据表明，SOD1-ALS患者接受治疗后生物标志物血浆神经丝轻链（NfL）及脑脊液SOD1蛋白水平显著降低，而安慰剂组的水平持平或升高，显示出延缓疾病进展的趋势，并具有良好的安全性。

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       国内获批用于治疗 ALS 的药物只有利鲁唑和依达拉奉。临床上 ALS 患者的治疗需求还远远未被满足，这一批准为ALS患者带来了具有针对性的疗法，为患者带来新希望。

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