本帖最后由 木易小小 于 2018-3-1 08:23 编辑 ' v0 J6 D2 R+ Y0 v* `9 m7 N# w
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国际罕见病日：细数近两年FDA批准的27种罕见病药物
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2月的最后一天是国际罕见病日。自2008年举办首届以来，国际罕见病日已经走过了10个年头。我们期待这些内容，能提高公众对罕见病的认知，促进研究人员与患者们的合作，早日带来更多罕见病新药！ . }- D, N1 V/ M* }8 _3 Y2 A
罕见病，或称罕见疾病，是指仅在极少数人身上发生的稀罕病症。大部分的罕见病都是遗传病，即使疾病症状不会生来就有，也会伴随患者终身。 许多罕见病在患者生命早期发病，大约有30%患有罕见病的儿童会在5岁之前死亡。
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随着越来越多的人了解“罕见病”以及社会各界的不断努力，越来越多的企业开始布局罕见病药物市场。所以近年来罕见病药物的研发呈井喷趋势。2016至2017年，FDA共批准了27种罕见病药物。下面就让我们一起回顾下这27种药物。
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药物名称：Macrilen（macimorelin） 研发公司：Aeterna Zentaris 适应症：生长激素缺乏症 （略）) K- l" B8 L# A, N$ @
# S4 C" K4 l) l& c$ { 药物名称：Mepsevii（vestronidasealfa-vjbk） 研发公司：Ultragenyx 适应症：粘多糖贮积症 （略）! k0 G+ n- D! [% I
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药物名称：Prevymis（letermovir） 研发公司：默沙东（MSD） 适应症：巨细胞病毒感染 （略） " c& V" V* c" T: N! B
药物名称：Calquence（acalabrutinib） 研发公司：AstraZeneca 适应症：套细胞淋巴瘤 （略） % y6 ?) w( G3 u' D3 ~
药物名称：Aliqopa（copanlisib） 研发公司：Bayer 适应症：滤泡性淋巴瘤 （略） ' M. |1 H/ T% `% E$ u2 w1 V
药物名称：Benznidazole 研发公司：Chemo Research 适应症：查加斯病 （略） 3 Q5 @ \0 Q$ @3 G8 a m
药物名称：Besponsa（inotuzumab ozogamicin） 研发公司：Pfizer 适应症：急性淋巴性白血病 （略） : W& m6 c& x* v/ A- ?- a
药物名称：Idhifa（enasidenib） 研发公司：Agios / Celgene 适应症：急性骨髓性白血病 （略） % t5 Z' A5 Y6 I
药物名称：Radicava（edaravone） 研发公司：Mitsubishi Tanabe Pharma America 适应症：肌萎缩侧索硬化症 , A: ?' g& R: }6 o L
2017年，美国FDA批准Mitsubishi Tanabe Pharma America的新药Radicava（edaravone）上市，治疗肌萎缩性侧索硬化（ALS）。值得一提的是，这是美国FDA 22年来批准的首款ALS疗法。edaravone是一款神经保护剂，它能强效清理自由基，使神经免于氧化应激（oxidative stress）和神经元凋亡（neuronal apoptosis），因此有望为ALS患者带来益处。 6 K$ ^: C' K" k6 ?5 V5 r8 s
ALS以“渐冻人症”之名为人所熟知，它是一种罕见的渐进性神经退行性疾病。据估计，美国大约有12000-15000名ALS患者，他们由于神经细胞受损或死亡，导致无法控制特定的肌肉。因此，他们的肌肉不断变弱，最终使得患者瘫痪。由于这种疾病的渐进性特性，患者的症状会不断恶化。大部分患者会在症状首次出现的3-5年内由于呼吸衰竭而死亡。尽管这项疾病异常致命，目前能够治疗它的药物却非常有限。慈善组织也于前几年举行“冰桶挑战”，呼吁社会为这种恶疾报以更多的关注，以期带来新的疗法。 & h- ^9 F" y9 }9 O9 p0 B
药物名称：Rydapt（midostaurin） 研发公司：Novartis 适应症：急性骨髓性白血病 （略） ) d; G! E! W% l
药物名称：Alunbrig（brigatinib） 研发公司：ARIAD（Takeda） 适应症：非小细胞肺癌 （略） + D- L* ? |/ I0 s* r3 x( m
药物名称：Brineura（cerliponase alfa） 研发公司：BioMarin 适应症：Batten病 （略）
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药物名称：Austedo（deutetrabenazine） 研发公司：Teva 适应症：亨廷顿舞蹈症 （略） 1 D- ^* v* W& ~, S/ U7 }) J& c3 \
药物名称：Zejula（niraparib） 公司名称：Tesaro 适应症：卵巢癌 （略）
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药物名称：Bavencio（avelumab） 研发公司：EMD Serono / Pfizer 适应症：梅克尔细胞癌 （略）
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药物名称：Xermelo（telotristat ethyl） 研发公司：Lexicon 适应症：类癌综合征腹泻 （略）
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药物名称：Emflaza（deflazacort） 研发公司：Marathon 适应症：杜氏肌营养不良 （略）
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药物名称：Spinraza（nusinersen） 研发公司：Ionis / Biogen 适应症：脊髓性肌萎缩（SMA） & o$ s( u* s3 k7 x
2016年，FDA批准了首个用于治疗脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）的新药Spinraza（nusinersen）。SMA是一种遗传性的神经疾病。患者体内的SMN1基因往往出现突变，导致关键蛋白SMN合成不足，而这会影响运动神经元的活性。这种疾病一般发生在婴幼儿期。随着病情的不断发展，患者脊髓与低位脑干中的运动神经元会缺失，导致严重的肌肉萎缩。最终，患者会出现瘫痪，甚至无法执行像坐立、呼吸、吞咽等基本的生理功能。对于这些患者及其家人而言，他们急需一种有效的治疗手段。由Ionis Pharmaceuticals研发，百健（Biogen）进行市场推广的新药Spinraza为患者们带来了康复的希望。
, f' c- r2 `3 C0 z5 }; z 药物名称：Rubraca（rucaparib）
研发公司：Clovis Oncology 适应症：卵巢癌 （略） 药物名称：Lartruvo（olaratumab） $ W7 |# C1 E- g$ o
研发公司：Eli Lilly 适应症：特定软组织肉瘤 （略）
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药物名称：Exondys 51（eteplirsen）
: ~1 |0 ^) k; r" C/ G7 W 研发公司：Sarepta 适应症：杜氏肌营养不良症 （略）
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药物名称：NETSPOT（gallium Ga 68 dotatate） 研发公司：Advanced Accelerator Applications 适应症：罕见神经内分泌肿瘤 （略）
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药物名称：Ocaliva（obeticholic acid） 研发公司：Intercept 适应症：原发性胆汁性肝硬化 （略）
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药物名称：Venclexta（venetoclax）) x$ R$ G6 ?$ b
研发公司：AbbVie / Genentech 适应症：慢性淋巴细胞白血病 （略） x j3 N: T: [6 z9 Y: D
药物名称：Defitelio（defibrotide sodium） 研发公司：Jazz 适应症：肝静脉闭塞 （略）
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药物名称：Anthim（obiltoxaximab） 研发公司：Elusys 适应症：吸入性炭疽病 （略） $ g) L* Z8 m4 n# d7 _/ ?* P
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值此国际罕见病日到来之际，我们期待与各位同仁们一道，为全球数亿名罕见病患者带来更多新药。让我们共同携手，探索无限可能，让罕见病诊治不再罕见！
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